Sarcoma osseo e dei tessuti molli, Fda per ora non approva temsirolimus

Fda
L’Fda la rilasciato una “complete response letter” nella quale fa sapere di non poter approvare il farmaco ridaforolimus nei pazienti con sarcoma osseo e dei tessuti molli. L’agenzia americana ha chiesto all’azienda produttrice, Merck & Co., maggiori studi al fine di poter meglio valutare efficacia e sicurezza del nuovo farmaco.

Uno studio condotto in questo setting il farmaco avesse aumentato la sopravvivenza senza progressione di 17,7 settimane contro le 14,6 settimane del gruppo in placebo. Nessuna differenza era stata osservata sulla sopravvivenza globale. Nello studio si erano osservati diversi effetti indesiderati, quali infezioni, rash e in qualche caso anche danni renali. Sulla base di questi dati, pochi mesi fa gli esperti dell’Fa incaricati di valutare il farmaco avevano dato parere negativo alla sua approvazione. Adesso questo atteggiamento prudente è stato fatto proprio dall’agenzia americana.

L’azienda si dice fiduciosa nel potenziale terapeutico del farmaco e che lavorerà a stretto contatto con l’Fda per definire il percorso di sviluppo del farmaco.

Ridaforolimus è un potente inibitore della proteina mTOR (mammalian target of rapamycin) che è coinvolta nei processi di sintesi proteica, progressione del ciclo cellulare, proliferazione e sopravvivenza cellulare. La proteina mTOR integra i segnali fra le proteine PI3K, AKT e PTEN, quest'ultima nota per avere un ruolo nel processo di formazione tumorale.
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