L'Fda ha annunciato di aver approvato un nuovo farmaco indicato per la terapia della sclerosi multipla al fine di migliorare la capacità di camminare dei pazienti.
Si tratta di dalfampridine, un farmaco sviluppato dalla piccola biotech Acorda Therapeutics e che verrà messo in commercio con il marchio Ampyra.  Al di fuori degli Stati Uniti, si è aggiudicata i diritti la società Biogen Idec, che già commercializza altri importanti farmaci per questa patologia (Avonex, Tysabri).

Il farmaco, disponibile in compresse a rilascio prolungato è una nuova terapia orale indicata per il miglioramento della capacità di deambulazione nei pazienti adulti affetti da sclerosi multipla (SM).
Nei due studi più importanti, il farmaco si è dimostrato efficace nel 34,8% e nel 42,9% dei pazienti.
L'aumento del tasso di risposta del gruppo sottoposto a Fampridine-PR è stato osservato per tutti i tipi di SM inclusi negli studi.

I problemi di deambulazione affliggono circa tre quarti dei pazienti con SM e per il 70% di essi rappresentano uno degli aspetti peggiori della malattia.
Il nuovo farmaco è una formulazione in compresse a rilascio esteso del farmaco sperimentale dalfampridina (4-aminopiridina, denominata fampridina al di fuori degli Stati Uniti).

La fempridina ha una storia curiosa perchè è un prodotto avicida, utilizzato negli aeroporti e dai contadini come veleno per ridurre la quantità di uccelli. Circa 20 anni fa, alcuni test avevano evidenziato la capacità della fempridina di migliorare la conduzione nervosa. Da allora, alcuni neurologi hanno incominciato a utilizzarlo off label per i pazienti con SM.
Le compresse di dalfampridine agiscono bloccando i canali del potassio nei nervi demielinizzati, con conseguente riduzione della dispersione di corrente dagli assoni, ripristino della conduzione neuronale e formazione del potenziale d'azione.

Comunicato del'Fda