Sclerosi multipla, Fda approva ocrelizumab, il primo per la forma primariamente progressiva

L'Fda ha approvato ocrelizumab per la terapia della sclerosi multipla. Sviluppato da Roche sarò messo in commercio con il marchio Ocrevus. L'approvazione Ema arriverà tra qualche mese. Questo farmaco promette di incidere profondamente nel panorama di cura della sclerosi multipla. Non solo in due studi di Fase III condotti nelle forme recidivanti remittenti ocrelimuzab ha superato l'interferone ma è arrivato dove finora non era arrivato nessun altro farmaco: le forme primariamente progressive, con una riduzione del 47% della progressione di malattia.

Con un ritardo di tre mesi sulla tabella di marcia, L’Fda ha approvato ocrelizumab per la terapia della sclerosi multipla. Sviluppato da Roche sarò messo in commercio con il marchio Ocrevus. L’approvazione Ema arriverà tra qualche mese.

Questo farmaco promette di incidere profondamente nel panorama di cura della sclerosi multipla. Non solo in due studi di Fase III condotti nelle forme recidivanti remittenti ocrelimuzab ha superato l’interferone  ma è arrivato dove finora non era arrivato nessun altro farmaco: le forme primariamente progressive, con una riduzione del 47% della progressione di malattia.

I dati relativi ai tre studi principali - OPERA I e OPERA II per la sclerosi multipla recidivante e ORATORIO per la sclerosi multipla primariamente progressiva - sono stati pubblicati sulla versione online della rivista New England Journal of Medicine.

Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato sperimentale, progettato per colpire in maniera selettiva le cellule B CD20+, un tipo specifico di cellule immunitarie considerate tra le principali responsabili del danno alla mielina (ovvero la guaina protettiva che ricopre le fibre nervose isolandole e fungendo loro da supporto) e all’assone (cellula nervosa), che si osserva nella sclerosi multipla e che determina disabilità. Sulla base di studi preclinici, ocrelizumab si lega alle proteine della superficie cellulare CD20+, espresse su alcune cellule B, ma non sulle cellule staminali o sulle plasmacellule, consentendo così di preservare importanti funzioni del sistema immunitario.

Nel 2022, secondo le stime di Evaluate Pharma, dovrebbe raggiungere un fatturato mondiale di 4,1 miliardi di dollari.

Si stima che la malattia colpisca circa tre milioni di persone al mondo, mezzo milione in Europa e 68.000 in Italia, per un totale di 1800 nuovi casi ogni anno; la regione più colpita è la Sardegna.
E’ una malattia della prima età adulta, che si manifesta perlopiù tra i 29 e i 33 anni, anche se in assoluto può comparire tra i 10 e i 59 anni, ed è diffusa a livello mondiale con frequenze d’incidenza variabili a seconda delle regioni considerate.