Sclerosi multipla primariamente progressiva, Fda dą a ocrelizumab la designazione di farmaco innovativo

La Food and Drug Administration ha concesso la designazione di terapia fortemente innovativa a ocrelizumab per il trattamento di pazienti con sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP). Il farmaco deve ancora ricevere il via libera delle autoritą regolatorie internazionali e una volta approvato sarą messo in commercio con il marchio Ocrevus.

La Food and Drug Administration ha concesso la designazione di terapia fortemente innovativa a ocrelizumab per il trattamento di pazienti con sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP).

Il farmaco deve ancora ricevere il via libera delle autorità regolatorie internazionali e una volta approvato sarà messo in commercio con il marchio Ocrevus.

Attualmente non ci sono trattamenti approvati per la SMPP, una forma debilitante della malattia caratterizzata da sintomi in costante peggioramento. La Sclerosi Multipla Primariamente Progressiva (SM-PP) è caratterizzata da graduale progressione della disabilità fino dall’esordio, senza ricadute o periodi di remissione. La variazione di progressione della disabilità è estremamente variabile nel corso del tempo, con anche delle stabilizzazioni temporanee.

Roche intende perseguire autorizzazione all'immissione in commercio sia per PPM sia per la sclerosi multipla recidivante remittente (RRMS), la forma più comune della malattia, e nella prima metà del 2016 presenterà alle autorità di regolamentazione i dati provenienti da tre studi pivotal di fase III.

La designazione di Breakthrough Therapy oltre a essere di grande prestigio per un farmaco ha anche un effetto pratico perché accelera lo sviluppo e la revisione di farmaci destinati a curare le malattie gravi o pericolose per la vita. Ocrelizumab è il primo farmaco sperimentale per la SM a ottenere questa designazione da parte della Fda.

Gli studi clinici pubblicati nel mese di ottobre hanno mostrato che il farmaco di Roche ha ridotto le recidive di sclerosi di circa la metà rispetto al Rebif, uno degli standard di cura, sottolineando il suo potenziale nella forma recidivante principale della malattia.

La terapia con ocrelizumab ha anche ridotto di quasi un quarto la disabilità clinica in uno studio separato di persone con SMPP, che colpisce circa il 15 per cento dei pazienti.

Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato sperimentale progettato per colpire in maniera selettiva i linfociti B CD20+, un tipo specifico di cellule immunitarie che si ritiene svolgano un ruolo chiave nel danno alla mielina e all’assone che si osserva nella sclerosi multipla e che determina disabilità. In studi preclinici, ocrelizumab ha dimostrato di legarsi alle proteine CD20 espresse sulla superficie di alcuni linfociti B, ma non alle cellule staminali né alle plasmacellule; pertanto non compromette e preserva funzioni importanti svolte dal sistema immunitario, quali la ricostituzione delle cellule B e la preservazione della memoria immunitaria.