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Sclerosi sistemica, tocilizumab riceve dall'Fda la Breakthrough Therapy Designation

La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso lo status di Breakthrough Therapy Designation (BTD - designazione di terapia fortemente innovativa) a tocilizumab per la sclerosi sistemica (SSc).

Tale designazione è stata concepita al  fine di accelerare lo sviluppo e la valutazione di medicinali destinati a curare patologie gravi e contribuire a garantirne l'accesso da parte dei pazienti nel più breve tempo possibile.
 Roche ha anche avviato uno studio globale di fase 3 nella SSc (NCT02453256).

I risultati dello studio faSScinate di fase 2 nella SSc saranno presentati questa settimana al European League Against Rheumatism (EULAR 2015), Roma, 10-13 giugno.

Dalla sua immissione in commercio, oltre 500mila persone in tutto il mondo hanno tratto beneficio dal trattamento con tocilizumab.

Tocilizumab nella sclerosi sistemica (SSc)
La SSc è un disturbo cronico, raro, caratterizzato da anomalie dei vasi sanguigni, nonché da alterazioni degenerative e cicatricizzazione della cute, delle articolazioni e degli organi interni.13 L'incidenza della SSc è difficile da misurare, ma si stima che colpisca circa 2,5 milioni di persone nel mondo, e presenta la mortalità più elevata di qualsiasi altra malattia reumatica.

Tocilizumab ha ottenuto lo status di BTD da parte della FDA sulla base dei dati dello studio di fase 2 faSScinate. I dati di faSScinate su 48 settimane saranno descritti in una presentazione orale all'EULAR 2015 (OPOP0054; data della presentazione: giovedì 11 giugno 2015).

Sebbene non si sia raggiunto l'endpoint primario di miglioramento nell'ispessimento della pelle a 24 settimane, valutato in base al punteggio Rodnan, si è osservata una tendenza significativa. In questa seconda parte dello studio, si è avuto un miglioramento continuo nell'ispessimento della pelle tra le settimane 24 e 48.5 Il profilo degli eventi avversi globale è risultato paragonabile fra entrambi i gruppi.5 La portata e la  gravità dell'ispessimento della pelle sono correlate a peggioramento della malattia, incremento della disabilità e riduzione della sopravvivenza.

Sulla base di questi risultati di fase 2 e della necessità incolmata dei pazienti con SSc per i quali non esistono opzioni terapeutiche modificanti la malattia approvate, Roche ha avviato uno studio multicentrico, globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 3 (NCT02453256).

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