SLA, approvato negli Usa il riluzolo in sospensione orale, frutto della ricerca Italfarmaco

La sospensione orale di riluzolo messa a punto dai ricercatori di Italfarmaco e indicata per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è stata approvata dall'Fda per la commercializzazione negli Stati Uniti. Si tratta del primo riluzolo in forma di liquido addensato facile da deglutire, da somministrare due volte al giorno tramite una siringa. In Europa c'è già dal 2014.

Una bella vittoria della ricerca italiana. La sospensione orale di riluzolo messa a punto dai ricercatori di Italfarmaco e indicata per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è stata approvata dall’Fda per la commercializzazione negli Stati Uniti. Si tratta del primo riluzolo in forma di liquido addensato facile da deglutire, da somministrare due volte al giorno tramite una apposita siringa per uso orale.

La nuova formulazione facilita la somministrazione, soddisfacendo il bisogno terapeutico dell’80% dei pazienti affetti da SLA che nel corso della loro malattia sviluppano deficit di deglutizione o disfagia. Il farmaco sarà commercializzato dalla compagnia statunitense ITF Pharma, una consociata di Italfarmaco, sarà disponibile negli Stati Uniti da metà ottobre 2018. In Europa è già presente dal 2014.

Deglutire una compressa è un’operazione molto semplice, ma per chi ha la SLA può rappresentare un ostacolo e compromettere l'aderenza alla terapia quando, come spesso accade in questi casi,  ci sono difficoltà di deglutizione o se si è sottoposti a nutrizione parenterale.

Ogni anno negli Stati Uniti ci sono circa 5.000 diagnosi di SLA e si stima ne siano affetti oltre 20mila americani. L'incidenza della malattia aumenta con l'età, esordisce in genere dopo i 40 anni e continua fino agli 80 anni, anche se può verificarsi nelle persone più giovani, intorno ai 20-30 anni.

Grazie alla ricerca di Italfarmaco, anche i pazienti di oltreoceano avranno accesso al riluzolo in forma liquida, una sospensione che può essere facilmente assunta anche dal paziente con problemi di deglutizione o introdotta nella nutrizione artificiale, senza più la preoccupazione che compresse finemente triturate possano ostruire i tubicini della nutrizione parenterale.

«Avere un'opzione terapeutica progettata per superare le difficoltà legate alla disfagia correlata alla SLA è un passo avanti gradito a molti medici, operatori sanitari e pazienti che si sono affidati a riluzolo come terapia gold standard per oltre 20 anni per rallentare la progressione di questa devastante malattia», ha commentato Hiroshi Mitsumoto, professore di neurologia alla Columbia University di New York. «La disponibilità di una sospensione orale come quella di Tiglutik facilita la somministrazione ed evita la manipolazione delle compresse, inoltre può consentire un dosaggio più accurato e una maggiore compliance del paziente».

Tiglutik ha ricevuto dall’Fda la designazione di farmaco orfano ed è stato approvato dall’agenzia americana con procedura ‘fast track’, che accelera la revisione di farmaci che hanno il potenziale per trattare condizioni gravi e rispondere a un bisogno medico insoddisfatto.

L'approvazione è basata su studi di biodisponibilità che hanno messo a confronto le compresse di riluzolo con la nuova formulazione in sospensione orale. Anche se il meccanismo d'azione del farmaco non è ancora completamente chiaro, negli studi clinici ha ripetutamente dimostrato di modulare la neurotrasmissione del glutammato, inibendone il rilascio e la segnalazione del recettore postsinaptico.

«ITF è impegnata a supportare la comunità SLA e ad aiutare le persone che vivono con la malattia ad avere un accesso economico a Tiglutik, per questo abbiamo stretto una partnership con una farmacia specializzata in modo da creare un programma di supporto del prodotto che aiuterà i pazienti a ricevere il farmaco rapidamente e con facilità», ha detto Denny Willson, CEO di ITF Pharma. «La nostra missione è fornire opzioni terapeutiche valide e programmi di supporto che facciano la differenza nella vita dei pazienti e degli operatori sanitari».

«Questa è la settima approvazione in tutto il mondo per Tiglutik e un avanzamento molto significativo per ITF Pharma e Italfarmaco. Siamo lieti di portare questa nuova opzione terapeutica ai pazienti affetti da SLA negli Stati Uniti» ha commentato Paolo Bettica, vice presidente della ricerca e sviluppo di Italfarmaco.