MolMed ha comunicato che l'Fda ha assegnato la designazione di Medicinale Orfano al farmaco antitumorale sperimentale NGR-hTNF sviluppato per il trattamento del cancro del fegato.
La designazione di Medicinale Orfano viene concessa ai prodotti terapeutici destinati alla cura di patologie a rischio mortale o di debilitazione cronica che colpiscono non più di cinque persone su diecimila. La qualifica dà diritto a un certo numero di misure di sostegno allo sviluppo del medicinale designato, e in particolare, a seguito dell'autorizzazione all'immissione in commercio, un'esclusiva di mercato negli Stati Uniti della durata di sette anni.
I risultati aggiornati dello studio NGR008, che ha coinvolto 40 pazienti, sono stati recentemente presentati al convegno europeo di oncologia ECCO-ESMO 2009. L'esito dello studio comprende una durata mediana di sopravvivenza di 8,9 mesi. I tassi di sopravvivenza ad uno e due anni sono pari, rispettivamente, al 27% ed al 17%. Il controllo della malattia è stato ottenuto nel 30% percento dei pazienti, mantenuto per una durata mediana di 4,3 mesi. Sono stati osservati un caso di eradicazione completa del tumore, che persiste da maggio 2008, ed un ulteriore caso di remissione parziale del tumore durata 4,4 mesi.