Solo sei mesi (anzichè i classici dieci) per esaminare il dossier di registrazione di sorafenib in una nuova indicazione . La Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti ha accordato la revisione prioritaria alla Supplemental New Drug Application (sNDA) presentata per sorafenib per il trattamento del tumore differenziato della tiroide localmente avanzato o metastatico, refrattario al radio-iodio (RAI).

La Fda concede la revisione prioritaria per i farmaci che una volta approvati, potrebbero offrire importanti vantaggi in termini di efficacia o di sicurezza nel trattamento di patologie gravi. Attraverso il Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), la FDA intende completare la revisione entro sei mesi dalla presentazione della NDA, anziché seguire il processo di revisione standard  di 10 mesi.

La richiesta per l’approvazione per l’immissione in commercio è stata fatta sulla base dei dati dello studio registrativo di fase III, internazionale, multicentrico, controllato verso placebo, DECISION (stuDy of sorafEnib in loCally advanced or metastatIc patientS with radioactive Iodine refractory thyrOid caNcer). In questo studio, sorafenib ha aumentato significativamente la sopravvivenza libera da progressione di malattia (PFS), obiettivo primario dello studio verso placebo (HR=0.587 [95% CI, 0.454-0.758]; p<0.0001), che rappresenta una riduzione del rischio di progressione di malattia o morte del 41% nei pazienti trattati con sorafenib verso pazienti trattati con placebo. La PFS mediana è stata  di 10,8 mesi nei pazienti trattati con sorafenib verso 5,8 mesi nei pazienti trattati con placebo.

La sicurezza e la tollerabilità del trattamento nello studio sono state generalmente corrispondenti al profilo noto di sorafenib. Gli effetti indesiderati più comuni legati al trattamento nel braccio di sorafenib sono stati: reazione cutanea mano-piede, diarrea, alopecia, rash/desquamazione, affaticamento, perdita di peso e ipertensione. I dati dello studio DECISION sono stati presentati al congresso annuale dell’ American Society of Clinical Oncology (ASCO) nel giugno 2013.

Disegno dello studio DECISION
Lo studio DECISION è uno studio internazionale, multicentrico, controllato verso placebo, in pazienti affetti da tumore differenziato della tiroide (papillare, follicolare, a cellule di  Hürthle o scarsamente differenziato), localmente avanzato o metastatico, refrattario al radio-iodio, che non avevano ricevuto in precedenza trattamenti chemioterapici, inibitori delle tirosin-chinasi, anticorpi monoclonali  anti  VEGF o anti recettori del VEGF o altre terapie bersaglio (target therapy)  per  il tumore della tiroide. Dall’inizio dello studio 417 pazienti sono stati randomizzati a ricevere 400 mg  di Nexavar per via orale 2 volte al giorno (207 pazienti) oppure il corrispondente placebo (210 pazienti).  

Il tumore della tiroide
Il tumore della tiroide negli ultimi anni è diventato il tumore  con la più alta velocità di incremento dell’incidenza nel mondo ed è il sesto tipo di tumore per frequenza nelle donne. Ogni anno sono diagnosticati più di 213 mila nuovi casi di tumore della tiroide e circa 35 mila persone muoiono, ogni anno, nel mondo per questa patologia.

I tumori della tiroide di tipo papillare, follicolare, a cellule di  Hürthle e scarsamente differenziati sono classificati come “differenziati”  e rappresentano il 94% dei tumori della tiroide.  Mentre la maggior parte dei tumori tiroidei differenziati è trattabile mediante resezione chirurgica e/o impiego di radio-iodio (RAI), i tumori della tiroide differenziati refrattari al radio-iodio sono più difficili da trattare e sono associati a tassi di sopravvivenza più bassi.