Fda

Via libera degli esperti dell'Fda al vaccino COVID-19 di Moderna. Approvazione Usa molto vicina 

Un comitato consultivo della FDA ha votato 20-0, con un'astensione, che i benefici del vaccino COVID-19 mRNA-1273 messo a punto da Moderna superano i rischi in persone di 18 anni e più. L'appoggio del panel pone le basi per il rilascio da parte della FDA di un'autorizzazione all'uso d'emergenza (EUA) per il vaccino, che, se concessa, ne farebbe il secondo vaccino contro il coronavirus autorizzato negli Stati Uniti dopo Pfizer e BNT162b2 di BioNTech della scorsa settimana.

Un comitato consultivo della FDA ha votato 20-0, con un'astensione, che i benefici del vaccino COVID-19 mRNA-1273 messo a punto da Moderna superano i rischi in persone di 18 anni e più. L'appoggio del panel pone le basi per il rilascio da parte della FDA di un'autorizzazione all'uso d'emergenza (EUA) per il vaccino, che, se concessa, ne farebbe il secondo vaccino contro il coronavirus autorizzato negli Stati Uniti dopo Pfizer e BNT162b2 di BioNTech della scorsa settimana.

La settimana scorsa, il governo degli Stati Uniti ha annunciato di aver esercitato l'opzione di acquistare altri 100 milioni di dosi di vaccino Moderna, oltre a un ordine iniziale di 100 milioni di dosi concordato ad agosto in un accordo del valore di 1,5 miliardi di dollari.

Nel frattempo, Moderna ha dichiarato di aver ampliato le linee guida per la manipolazione dell'mRNA-1273 per includere il trasporto locale in condizioni controllate in uno stato liquido a 2°C a 8°C, osservando che "in alcuni casi, questo potrebbe essere l'unico mezzo pratico di distribuzione dalle cliniche e per le località remote". Questo importante aggiornamento contribuirà a facilitare la distribuzione al sito finale di somministrazione". La società ha annunciato in precedenza che l'mRNA-1273 rimane stabile a temperature standard del frigorifero da 2°C a 8°C per 30 giorni.

Nel caso del vaccino Pfizer/BioNTech, che è per individui di 16 anni e più, l'EUA è arrivato un giorno dopo aver ottenuto il sostegno di 17-4 dallo stesso comitato consultivo, e il lancio nazionale è iniziato questa settimana. Il gen. Gustave Perna, che supervisiona la logistica per l'operazione Warp Speed, ha detto che la prossima settimana gli Stati Uniti hanno intenzione di spedire poco meno di 6 milioni di dosi di mRNA-1273, in attesa della concessione di un EUA da parte dell'agenzia. "Sarà una cadenza molto simile a quella che è stata eseguita questa settimana con la Pfizer", ha osservato Perna.

A seguito dell'ultima riunione del comitato consultivo, il commissario della Fda Stephen Hahn ha rilasciato una dichiarazione in cui afferma che l'agenzia "lavorerà rapidamente per la finalizzazione e l'emissione di un [EUA]". Ha aggiunto che la FDA ha anche notificato i Centri statunitensi per il controllo e la prevenzione delle malattie e l'operazione Warp Speed, "in modo che possano eseguire i loro piani per la distribuzione tempestiva del vaccino".

La votazione fa seguito alla pubblicazione di documenti informativi della FDA in cui il personale dell'agenzia ha confermato che l'efficacia dell'mRNA-1273 nella prevenzione delle infezioni da coronavirus è stata del 94,1%, in linea con i risultati ottenuti dall'analisi intermedia di uno studio di Fase III in corso. Il vaccino di Moderna richiede due dosi somministrate a quattro settimane di distanza l'una dall'altra. L'analisi provvisoria ha anche suggerito che mRNA-1273 è in grado di prevenire gravi COVID-19, con tutti i 30 casi gravi registrati al momento dell'analisi nel gruppo placebo. Tuttavia, la Fda ha rivelato che ci sarebbe stato un caso grave che si è verificato anche in un ricevente del vaccino.

Inoltre, sebbene non ci sono stati problemi di sicurezza con mRNA-1273, il personale dell'agenzia ha trovato un "piccolo squilibrio" nel numero di partecipanti che hanno segnalato la paralisi di Bell, con tre casi che si sono verificati tra i destinatari del vaccino e uno nel gruppo placebo. Ci sono stati quattro casi di paralisi di Bell tra le persone che avevano ricevuto il vaccino Pfizer/BioNTech nella sua sperimentazione.

La FDA ha detto che non c'era un chiaro nesso causale, ma ha riconosciuto che i dati combinati dei due studi clinici hanno sollevato domande. "E' qualcosa su cui stiamo indagando e su cui stiamo riflettendo molto", ha dichiarato l'ufficiale medico della Fda Rachel Zhang. L'agenzia ha anche detto che ci sono stati 13 decessi nella sperimentazione di Moderna riportati al 3 dicembre, di cui sei nel gruppo vaccinato. Ha notato che due decessi tra quelli dati a mRNA-1273 erano persone di oltre 75 anni con patologie preesistenti.

Alla riunione del comitato consultivo di giovedì, il membro del comitato Paul Offit ha detto: "La questione non è mai quando si sa tutto, ma quando si sa abbastanza". Ha aggiunto "non sappiamo se [mRNA-1273] sarà effettivo o meno tra sei mesi o tra un anno, ma ci sono sistemi in atto per saperlo... penso che sia una risposta abbastanza facile".

L'unica astensione è venuta da Michael Kurilla, un esperto di malattie infettive del National Institutes of Health degli Stati Uniti, che ha suggerito che un'autorizzazione generale per i 18 e più anziani potrebbe essere troppo ampia. "Non sono convinto che per tutte queste fasce d'età i benefici siano in realtà superiori al rischio, e preferirei che fosse più mirata alle persone ad alto rischio di malattia COVID-19 grave e potenzialmente letale", ha detto.

Conosciamo un po’ Moderna
Mentre Pfizer non ha bisogno di presentazioni, Moderna – il cui nome che sta per RNA modificato - è una società biotecnologica con sede a Cambridge, Massachusetts. Moderna non ha mai portato un prodotto sul mercato, né ha mai ottenuto l'approvazione per l'uso da parte della FDA di uno dei suoi nove candidati vaccini. Inoltre, in precedenza non aveva mai portato un prodotto alla fase tre di uno studio clinico.

ModeRNA Therapeutics è stata costituita nel 2010 per commercializzare la ricerca del biologo delle cellule staminali Derrick Rossi. Rossi aveva sviluppato un metodo per modificare l'mRNA, prima trasformandolo in cellule umane, poi dedifferenziandolo in cellule staminali che potevano poi essere ulteriormente ridifferenziate nei tipi di cellule target desiderati Rossi si è rivolto al collega della facoltà dell'Università di Harvard, Tim Springer, che ha sollecitato il co-investimento di Kenneth Chien, Bob Langer, e della società di venture capital Flagship Ventures.

Nel 2011, l'amministratore delegato di Flagship Ventures (ora Flagship Pioneering), Noubar Afeyan, ha portato in Europa il responsabile delle vendite e delle operazioni farmaceutiche Stéphane Bancel in qualità di CEO Afeyan possedeva personalmente il 19,5% di Moderna ed era il maggiore azionista singolo, mentre il suo fondo, Flagship Pioneering, ne possedeva il 18%.

Nel marzo 2013, Moderna e AstraZeneca avevano firmato un accordo di opzione esclusiva di cinque anni per scoprire, sviluppare e commercializzare mRNA per trattamenti nelle aree terapeutiche delle malattie cardiovascolari, metaboliche e renali e target selezionati per il cancro. L'accordo includeva un pagamento anticipato di 240 milioni di dollari a Moderna, un pagamento che è stato "uno dei più grandi pagamenti iniziali mai effettuati in un accordo di licenza dell'industria farmaceutica che non prevede un farmaco già testato in studi clinici" e una quota dell'8% in Moderna.A maggio 2020, solo un candidato ha superato gli studi di Fase I, un trattamento per l'ischemia miocardica, etichettato AZD8601.

Nel gennaio 2014, Moderna e Alexion Pharmaceuticals hanno concluso un accordo da 125 milioni di dollari per malattie orfane che necessitano di terapie. Alexion ha pagato a Moderna 100 milioni di dollari per 10 opzioni di prodotto per sviluppare trattamenti per malattie rare, tra cui la sindrome di Crigler-Najjar, utilizzando la piattaforma terapeutica mRNA di Moderna. Nel 2017 il programma con Alexion è stato chiuso poiché gli esperimenti sugli animali hanno dimostrato che il trattamento di Moderna non sarebbe mai stato abbastanza sicuro per l'uso sugli esseri umani.

Nel 2014, dopo deludenti studi terapeutici a sé stanti, Moderna si è concentrata sui vaccini mRNA, dato che, a parte i problemi di efficacia, l'mRNA stimolerà sempre un livello di sviluppo di anticorpi nei soggetti.

Nel febbraio 2016, un editoriale su Nature aveva criticato Moderna per non aver pubblicato alcun lavoro di peer-reviewed sulla sua tecnologia, a differenza della maggior parte delle altre aziende biotech emergenti e affermate.

Nel 2018, la società ha cambiato il marchio "Moderna Inc." con il simbolo del ticker MRNA e ha ulteriormente incrementato il suo portafoglio di sviluppo di vaccini. Nel dicembre 2018, Moderna ha fatto la più grande offerta pubblica iniziale biotecnologica della storia, raccogliendo 621 milioni di dollari (27 milioni di azioni a 23 dollari per azione) sul NASDAQ, e implicando una valutazione complessiva di 5 miliardi di dollari per l'intera azienda.

Nel settembre 2018, Thrillist ha pubblicato un articolo intitolato "Why This Secretive Tech Start-Up Could Be The Next Theranos", criticando la sua reputazione di segretezza e l'assenza di convalida scientifica o di una peer-review indipendente della sua ricerca, pur avendo la più alta valutazione di qualsiasi azienda biotecnologica privata statunitense.

Gli scienziati dell'azienda avevano già collaborato con i ricercatori degli Istituti Nazionali di Sanità su un vaccino per un altro coronavirus, la Sindrome Respiratoria del Medio Oriente (MERS). Quando i ricercatori cinesi hanno rilasciato la sequenza genomica per il nuovo coronavirus a metà gennaio, sono potuti partire subito con o sviluppo del vaccino Covid.

Il vaccino, chiamato mRNA-1273, ha avuto l'aiuto per lo sviluppo da parte dell'Istituto Nazionale di Allergie e Malattie Infettive. La Biomedical Advance Research and Development Authority statunitense, nota come BARDA, ha sostenuto gli studi clinici in fase avanzata e ha contribuito ad aumentare la produzione.

Il 3 marzo scorso, la FDA ha dato il via libera alla sperimentazione clinica del vaccino di Moderna. La sua sperimentazione clinica di fase III è iniziata il 27 luglio ed è stata la prima sperimentazione clinica di Fase 3 finanziata dal governo per un vaccino Covid-19 negli Stati Uniti. Il 30 novembre la società ha richiesto alla FDA l'autorizzazione all'uso d'emergenza del vaccino.

Attualmente, Moderna viene valutata circa a 60 miliardi di dollari.

SEZIONE DOWNLOAD