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Via libera Fda all'antidoto della tossina botulinica

Semaforo verde dalla Food and Drug Administration (Fda) al primo antidoto contro la tossina botulinica. Si tratta di un’antitossina botulinica eptavalente (BAT), sviluppata dalla biotech canadese Cangene, in grado di contrastare l'effetto di tutti i tipi di tossine che provocano il botulismo, considerate negli Usa una potenziale minaccia bioterroristica. L’ok Fda non giunge certo inaspettato, dal momento che l’approvazione aveva già avuto parere favorevole dagli esperti indipendenti dell’agenzia a metà marzo.


Attualmente Cangene fornisce l’antitossina agli Stati Uniti in casi di emergenza. Nel 2006 l’azienda ha siglato con il governo americano un contratto da 427 milioni di dollari per lo sviluppo di 200.000 dosi di antidoto, incrementabili con un pagamento supplementare a dopo l'approvazione del trattamento da parte dell’Fda.


L’antidoto sarà utilizzato sui pazienti che mostrano segni di botulismo in seguito a un’esposizione documentata o anche solo sospettata ai sette sierotipi di tossina botulinica che possono causare la malattia A, B, C, D, E, F e G.


 "L’approvazione di questo prodotto colma un urgente bisogno medico finora non soddisfatto per il trattamento di casi sporadici di botulismo potenzialmente fatale e fornisce una contromisura medica qualora la tossina botulinica dovesse essere utilizzata in un attacco terroristico" afferma Karen Midthun, direttrice del Center for Biologics Evaluation and Research dell’Fda nel comunicato stampa diffuso dall’agenzia.


La tossina botulinica è fonte di preoccupazione per le forze armate Usa e quelle dei suoi alleati come arma di guerra biologica fin dai tempi della Seconda guerra mondiale e, in epoca più recente, come una minaccia possibile minaccia bioterroristica.


In condizioni normali, il botulismo si può contrarre mangiando alimenti infetti, cibi e bevande non adeguatamente inscatolati, attraverso ferite contaminate o quando un bambino ingerisce terra contenente  i batteri che producono la tossina. La malattia provoca rapidamente debolezza e perdita di forza muscolare,  che, se non trattata, può portare alla paralisi e alla morte per insufficienza respiratoria.


Secondo l’Occupational Safety and Health Administration in media negli Stati Uniti vengono segnalati ogni anno 110 casi di botulismo e nel 2011 ai Centers for Disease Control and Prevention ne sono stati segnalati in totale 140, di cui il 73% casi di botulismo infantile, il 14% di origine alimentare e il 9% di ferite infette.


L'approvazione dell’antidoto, ottenuto da plasma equino, si è basata su studi fatti unicamente su animali, perché non era possibile o etico effettuare tali test sull’uomo, spiega l’Fda nel suo comunicato.


In uno studio su 60 scimmie infettate con una dose letale di tossina botulinica e poi monitorate, 14 delle 30 trattate con una singola dose di BAT (0,26 ml/kg) alla comparsa dei primi segni di botulismo sono sopravvissute fino alla fine dello studio, mentre la sopravvivenza è stata pari a zero nelle 30 del gruppo di controllo, trattato con placebo.


“Questi risultati forniscono evidenze sostanziali che l’antitossina è probabilmente e ragionevolmente efficace negli esseri umani colpiti da botulismo” si legge ancora nel comunicato. L’antidoto è stato testato in base alla cosiddetta ‘regola dell’animale’ (Animal Rule), che consente di fare studi di efficacia sugli animali e studi di sicurezza nell’uomo, su volontari sani. Quella della BAT è la prima approvazione di un derivato ottenuto dal plasma effettuata dall’agenzia seguendo la ‘regola dell’animale’.


Durante lo sviluppo clinico Cangene ha poi ha effettuato studi di farmacocinetica e farmacodinamica per prevedere il beneficio sull’uomo. Inoltre, la sicurezza del farmaco è stata testata in 40 volontari sani e monitorata in 228 pazienti trattati sperimentalmente con l’antidoto nell’ambito di un programma gestito dai Cdc. Gli effetti indesiderati più comuni sono stati mal di testa, sonnolenza, febbre, rash, linfoadenopatia, nausea, dolore alle estremità, infezioni delle vie respiratorie superiori. Sono state segnalate in tutto due reazioni avverse gravi e ci sono stati anche sei decessi, tutti ritenuti da Cangene non correlati alla somministrazione della BAT.


Oltre ad aver dato il suo ok, l’Fda ha anche concesso alla BAT lo status di farmaco orfano, il che significa per Cangene sette anni di esclusiva sul prodotto, a partire dalla data di approvazione degli Stati Uniti.


Alessandra Terzaghi

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