Al via studio su teduglutide in pazienti pediatrici con intestino corto

Gastroenterologia
NPS Pharmaceuticals ha annunciato di aver iniziato uno studio registrativo internazionale sul farmaco teduglutide in pazienti pediatrici con sindrome dell’intestino corto o SIC, dipendenti dalla nutrizione parenterale.

L’azienda prevede di completare il trial entro la fine di quest’anno o l’inizio del 2015. Lo studio arruolerà complessivamente 36 pazienti suddivisi in quattro coorti. Le prime tre riceveranno il farmaco e la quarta l’attuale terapia standard. Lo studio avrà una durata di 12 settimane e gli endpoint primari includeranno gli eventi avversi e il cambiamento nella necessità del supporto parenterale ed enterale.

Saranno eleggibili per lo studio i pazienti con una storia di SIC da almeno 12 mesi e dipendenti dalla nutrizione parenterale da almeno tre mesi.

Teduglutide è un analogo ricombinante della peptide glucagone-simile 2 umano (GLP-2), una proteina coinvolta nell’adattamento del rivestimento intestinale. Il farmaco è indicato per il trattamento di pazienti adulti affetti da sindrome dell’intestino corto.

Teduglutide è usato dopo che si è verificato “l’adattamento intestinale”, ossia dopo una serie di cambiamenti della funzione intestinale intervenuti per compensare la riduzione delle dimensioni intestinali dopo l’intervento chirurgico. Poiché il numero di pazienti affetti da sindrome dell’intestino corto è basso, la malattia è considerata “rara” e il farmaco è stato qualificato come “medicinale orfano” (medicinale utilizzato nelle malattie rare) l’11 dicembre 2001.

Il farmaco è stato approvato dall’Ema e dall’Fda l’anno scorso.

La sindrome dell'intestino corto, o SIC, è una malattia altamente disabilitante che può danneggiare la qualità di vita di un paziente e portare a gravi complicazioni potenzialmente fatali. La SIC si sviluppa tipicamente in seguito alla resezione estesa dell'intestino dovuta alla malattia di Crohn, ad ischemia o ad altre malattie. I pazienti affetti da SIC spesso soffrono di denutrizione, diarrea acuta, disidratazione, affaticamento, osteopenia e perdita di peso dovuti alla riduzione della capacità intestinale di assorbire nutrienti, acqua ed elettroliti. Il trattamento normale della sindrome dell'intestino corto è il supporto nutrizionale, compresi la nutrizione parenterale (NP) e l'alimentazione per via endovenosa a supplemento e per la stabilizzazione dei fabbisogni nutrizionali.

Sebbene fornisca un supporto nutrizionale per i pazienti affetti da sindrome dell'intestino corto, la NP non migliora la capacità propria del corpo di assorbire nutrienti. Inoltre, è associata a complicazioni gravi, quali le infezioni, i coaguli di sangue o i danni al fegato e i rischi aumentano con l'aumentare del periodo di trattamento. I pazienti soggetti a NP spesso hanno una qualità di vita scarsa con difficoltà nel sonno, minzione frequente e perdita di indipendenza.