Colangite biliare primitiva, con UDCA tassi elevati di sopravvivenza libera da trapianto di fegato

L'efficacia clinica assoluta dell'acido ursodesossicolico (UDCA) per la colangite biliare primitiva varia in base alle caratteristiche prognostiche al basale. I risultati di un nuovo studio pubblicato su Gut mostrano che questo trattamento è collegato a tassi generalmente elevati di sopravvivenza libera da trapianto di fegato e sopravvivenza globale.

L'efficacia clinica assoluta dell'acido ursodesossicolico (UDCA) per la colangite biliare primitiva varia in base alle caratteristiche prognostiche al basale. I risultati di un nuovo studio pubblicato su Gut mostrano che questo trattamento è collegato a tassi generalmente elevati di sopravvivenza libera da trapianto di fegato e sopravvivenza globale.

"Questi risultati forniscono una chiara comprensione dell'importanza clinica della terapia UDCA ottimizzata per pazienti e medici, stimolando in tal modo la conformità e l'assunzione del trattamento", hanno scritto Maren H. Harms, dottoranda presso l’Erasmus University Medical Center nei Paesi Bassi e i suoi colleghi.

Harms e colleghi hanno progettato questo studio per determinare il numero necessario per il trattamento (NNT) o il numero di pazienti con PBC da trattare con UDCA per prevenire un evento di trapianto di fegato (LT) o morte con una chiara interpretazione per medici, pazienti e responsabili delle politiche sanitarie.

Lo studio comprendeva 3.529 pazienti trattati con UDCA e 373 pazienti non trattati. Durante un follow-up mediano di 7,8 anni (intervallo, 4.1-12.1), 306 pazienti sono stati persi per il follow-up, 299 sottoposti a LT e 567 pazienti sono deceduti.

La sopravvivenza cumulativa libera da trapianto a 5 anni senza terapia UDCA è stata dell'81% (IC 95%, 79,3-82,7) e l’HR (hazard ratio) complessiva aggiustata per LT o morte era 0,46 (IC 95%, 0,4-0,52). Pertanto, l'NNT per prevenire il trapianto o il decesso entro 5 anni in un paziente era di 11 (IC 95%, 9-13).

Tra i pazienti con una fosfatasi alcalina (ALP) inferiore a 1,67 volte il limite superiore della norma, il punteggio GLOBE mediano prima del trattamento con UDCA era 0,0266. Ciò si è tradotto in un tasso di sopravvivenza libera da LT a 5 anni del 94% e un tasso di sopravvivenza libera da LT a 10 anni dell'84,7%.

Di conseguenza, l'NNT per prevenire un trapianto epatico o la morte è stato di 26 (IC 95%, 24-29) per 5 anni e 11 (IC 95%, 10-12) per 10 anni.

Al contrario, il punteggio mediano GLOBE prima del trattamento con UDCA tra i pazienti con una risposta biochimica non ottimale era 0,6978 per tassi di sopravvivenza libera da LT stimati dell'88% per 5 anni e del 70,9% per 10 anni. L'NNT per prevenire LT o decesso entro 5 anni in questo gruppo di pazienti era di 15 (IC 95%, 14-18) e 7 (IC 95%, 6-8) per 10 anni.

Cosa mostra questo studio?
Sebbene la riduzione del rischio relativo correlata al trattamento con acido ursodesossicolico rispetto al trapianto di fegato o alla morte sia relativamente stabile rispetto alle caratteristiche basali dei pazienti, l'efficacia clinica assoluta varia ma è generalmente elevata.

Pertanto secondo gli autori dello studio, sulla base di questi risultati, i medici dovrebbero iniziare il trattamento con acido ursodesossicolico in tutti i pazienti che soffrono di PBC. I pazienti possono essere più o meno disposti ad iniziare il trattamento e rimanere conformi in base alla loro misura di efficacia clinica calcolata individualmente.

"Fornire informazioni sull'efficacia clinica sia relativa che assoluta può quindi prevenire errori di interpretazione e aiutare a prendere decisioni informate nella pratica clinica” hanno concluso gli autori.

Harms MH et al., Number needed to treat with ursodeoxycholic acid therapy to prevent liver transplantation or death in primary biliary cholangitis. Gut. 2019 Dec 16. pii: gutjnl-2019-319057. doi: 10.1136/gutjnl-2019-319057.

leggi