Gastroenterologia

Colite ulcerosa da moderata a grave nei bambini, adalimumab efficace e sicuro

Adalimumab Ŕ risultato efficace e sicuro per il trattamento di bambini con colite ulcerosa da moderata a grave, secondo quanto presentato alla UEG Week.

Adalimumab è risultato efficace e sicuro per il trattamento di bambini con colite ulcerosa da moderata a grave, secondo quanto presentato alla UEG Week.

"Adalimumab è stato generalmente ben tollerato e non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza", ha detto Nicholas M. Croft, del Center for Immunology, Blizard Institute, Barts and London School of Medicine, Queen Mary University of London e Royal London Children's Hospital, durante la sua presentazione.

"Questa è dunque un'opzione di trattamento efficace e ben tollerata per i bambini con colite ulcerosa (UC) da moderata a grave".
Croft e colleghi hanno arruolato 93 bambini con UC da moderata a grave nella popolazione intent-to-treat o di sicurezza. Per un periodo di induzione di 8 settimane, hanno assegnato in modo casuale 77 pazienti ad adalimumab in doppio cieco alla dose di 2,4 mg/kg alla settimana 0.

A 1 settimana i pazienti hanno ricevuto nuovamente adalimumab 2,4 mg/kg (dose elevata) o placebo corrispondente (dose standard).
A 2 settimane, hanno ricevuto 1,2 mg/kg e 0,6 mg/kg a 4 e 6 settimane. I ricercatori hanno quindi analizzato l'endpoint primario di efficacia di 8 settimane (ITT-E).

Inoltre, 16 pazienti hanno ricevuto adalimumab ad alte dosi in aperto dopo la modifica del protocollo nella popolazione con efficacia intent-to-treat.
Nella popolazione intent-to-treat, i ricercatori hanno assegnato in modo casuale 62 pazienti che hanno risposto a 8 settimane per il Partial Mayo Score (PMS) a una dose elevata di adalimumab (0,6 mg/kg a settimana) o alla dose standard (0,6 mg a settimane alterne) e analizzati per gli endpoint primari di 52 settimane (mITT-E).

Dodici pazienti assegnati al placebo non sono stati inclusi nelle analisi primarie di 52 settimane per modifica del protocollo per rimuovere il braccio placebo.

La proporzione di pazienti che hanno raggiunto la remissione del punteggio parziale Mayo a 8 settimane e la remissione del punteggio Full Mayo (FMS) a 52 settimane tra i pazienti che hanno risposto a 8 settimane è servita come endpoint co-primario.
Altri endpoint includevano la percentuale di pazienti che hanno raggiunto la risposta clinica della FMS tra i responder a 8 settimane, la guarigione della mucosa, la remissione della FMS tra i remitter della PMS a 8 settimane e la remissione della FMS senza corticosteroidi tra i responder a 8 settimane.

I ricercatori hanno riportato l'uso sistemico di corticosteroidi nel 47% della popolazione ITT, l'uso di immunosoppressori tra il 59% e l'84% erano naive agli inibitori del fattore di necrosi tumorale al basale.

I risultati hanno mostrato che il 53% dei pazienti nella popolazione ITT-E ha raggiunto la remissione della sindrome premestruale dopo 8 settimane di induzione di adalimumab (60% con alte dosi e 43% con dosi standard).

Tra i 62 pazienti mITT-E, una percentuale significativamente più alta di pazienti ha raggiunto tutti gli endpoint co-primari e secondari di 52 settimane nell'adalimumab combinato e ad alto dosaggio durante il periodo di mantenimento rispetto al placebo.
Secondo Croft, il 56% dei pazienti nella popolazione di sicurezza ha riportato uno o più eventi avversi e l'11% ha riportato eventi avversi gravi durante il periodo di induzione.

"Ci sono stati tassi di remissione e risposta clinicamente significativi, inclusa la remissione senza steroidi e la guarigione della mucosa, raggiunti dai bambini con UC da moderata a grave che ricevono adalimumab", ha aggiunto.