Malattia del grasso epatico, buoni risultati da uno studio di fase 2

Il fattore di crescita dei fibroblasti umani (Fgf19) ingegnerizzato, aldafermin, ha dimostrato una riduzione del grasso del fegato in pazienti con steatoepatite non alcolica. E' quanto ha annunciato l'azienda NGM Bio che si occupa dello sviluppo del farmaco.

Il fattore di crescita dei fibroblasti umani (Fgf19) ingegnerizzato, aldafermin, ha dimostrato una riduzione del grasso del fegato in pazienti con steatoepatite non alcolica. E’ quanto ha annunciato l’azienda NGM Bio che si occupa dello sviluppo del farmaco.

I risultati rilasciati sono positivi ma provvisori in quanto lo studio Cohort 4 di fase 2 è ancora in corso.

"Questi risultati alle 24 settimane sono altamente coerenti con il profondo impatto sul grasso epatico e sui biomarcatori chiave della NASH che sono stati segnalati dalle tre precedenti coorti a 12 settimane di questo studio di fase 2", ha evidenziato Stephen A. Harrison, ricercatore principale, del Pinnacle Clinical Research e dell’Università di Oxford, Regno Unito.

"L'entità dell'effetto sulla riduzione e sulla normalizzazione del contenuto di grasso epatico, combinata con il miglioramento degli enzimi epatici, rafforza il potenziale di aldafermin per invertire potentemente e rapidamente molteplici aspetti della NASH."

L'analisi intermedia di fase 2 di Cohort 4 ha mostrato che il trattamento una volta al giorno con aldafermin 1 mg per 24 settimane ha determinato una maggiore riduzione del contenuto di grasso epatico assoluto (–7,9% vs. –2%; p<0,05) e relativo contenuto di grasso epatico ( –39,6% vs. –5,9%; p<0,05) rispetto al placebo tra i pazienti con NASH e fibrosi stadio 2 o stadio 3.

Un numero maggiore di pazienti trattati hanno raggiunto una riduzione assoluta del 5% o più del contenuto di grasso epatico (72% contro 17%), una riduzione relativa del 30% o più del contenuto di grasso epatico (72% contro 17%) e un contenuto di grasso epatico normalizzato ( 28% vs. 0%) rispetto al placebo.

Inoltre, i pazienti trattati hanno dimostrato riduzioni clinicamente significative dell'alanina aminotransferasi e dell'aspartato aminotransferasi.

Nessun paziente si è ritirato dallo studio e non sono stati osservati eventi avversi correlati al trattamento; invece nella coorte placebo, una persona ha abbandonato lo studio a causa di un evento avverso e si sono verificati altri due eventi avversi gravi.

Gli eventi avversi più comuni tra i pazienti trattati includevano diarrea da lieve a moderata, mal di testa, nausea e artralgia.

Lo studio prosegue e si attendono i dati istologici derivanti dalla biopsia dei pazienti. Tali risultati saranno importanti anche per la successiva fase 3.