Malattie infiammatorie croniche intestinali nei bambini, promettenti i risultati di ustekinumab

I bambini con malattia infiammatoria cronica intestinale (IBD) che ottengono una risposta precoce a ustekinumab tendono ad avere migliori risultati a lungo termine. E' quanto sottolinea una ricerca presentata al DDW 2018.

I bambini con malattia infiammatoria cronica intestinale (IBD) che ottengono una risposta precoce a ustekinumab tendono ad avere migliori risultati a lungo termine. E’ quanto sottolinea una ricerca presentata al DDW 2018.

Steven J. Fusillo, del Children's Hospital di Philadelphia IBD Center che ha presentato il lavoro, ha discusso di sfide uniche che differiscono da quelle viste nelle IBD adulte, compresa l'estensione della malattia e il rischio di un intervento chirurgico.

"Ci sono poche opzioni terapeutiche per le IBD pediatriche al di là degli anti-TNF", ha sottolineato Fusillo nella sua presentazione. "Ustekinumab ha dimostrato di avere efficacia nel trattamento degli adulti con malattia di Crohn da moderata a severa. Mentre la letteratura per adulti continua ad espandersi, nella popolazione pediatrica è stato pubblicato pochissimo. "

Fusillo e colleghi hanno condotto uno studio di coorte prospettico a centro singolo per determinare il tasso di risposta a ustekinumab e valutare le potenziali differenze tra responder e non responder alla terapia in caso di IBD pediatrica refrattaria.
Gli investigatori hanno arruolato 20 pazienti di età inferiore ai 18 anni con malattia di Crohn (16 soggetti), colite ulcerosa (2 individui) o colite indeterminata (2 pazienti) in terapia con ustekinumab presso il Children's Hospital di Philadelphia. Hanno incluso pazienti con precedente fallimento anti-TNF e malattia clinicamente attiva.

I pazienti hanno ricevuto un'iniezione endovenosa alla dose di 6 mg/kg come induzione della risposta clinica e iniezioni sottocutanee da 90 mg ogni 8 settimane per il mantenimento della stessa.

L'obiettivo primario dello studio era la risposta clinica definita come diminuzione dei punteggi dell'indice di malattia pediatrica.
Fusillo e colleghi hanno scoperto che 13 pazienti (65% del totale) hanno raggiunto una risposta clinica entro la settimana 6.

I pazienti non responder aveva una più alta probabilità di avere malattia al colon rispetto ai responder (4/7 rispetto a 2/13, p<0.05) e avevano fallito almeno due precedenti terapie a base di classi differenti di biologici (7/7 rispetto a 6/13, p<0.05).

I ricercatori hanno scoperto che i soggetti che per primi raggiungevano la risposta clinica alla settimana 6 avevano risultati migliori in termini di remissione clinica a lungo termine rispetto ai non responder alla settimana 6 (64% vs 11%,p <0.028).

I non responder sembravano avere tassi più alti di ricorso all’ intervento chirurgico e la sospensione di ustekinumab, tuttavia Fusillo ha affermato che nessuno di questi due interventi ha raggiunto la significatività statistica.

C'è un ruolo promettente per ustekinumab nelle IBD pediatriche, anche in una popolazione medicalmente complessa e refrattaria” ha osservato Fusillo.

Fusillo SJ, et al. Abstract 329. Presented at: Digestive Disease Week; June 2-5, 2018; Washington, D.C.