Steatoepatite non alcolica, Gilead sfrutta anche il "machine learning" per trovare nuovi farmaci

Gilead intende utilizzare anche la tecnologia del machine learning della startup californiana Insitro per identificare nuovi farmaci per il trattamento della steatoepatite non alcolica, una forma grave di steatosi epatica associata alla rapida progressione della fibrosi e che puņ anche portare a cirrosi e carcinoma epatocellulare. Sulla malattia si stanno focalizzando la ricerca e gli investimenti di alcune grandi compagnie farmaceutiche.

Gilead intende utilizzare anche la tecnologia del machine learning della startup californiana Insitro per identificare nuovi farmaci per il trattamento della steatoepatite non alcolica, una forma grave di steatosi epatica associata alla rapida progressione della fibrosi e che può anche portare a cirrosi e carcinoma epatocellulare. Sulla malattia si stanno focalizzando la ricerca e gli investimenti di alcune grandi compagnie farmaceutiche.

Il machine learning, o apprendimento automatico, è un'applicazione di intelligenza artificiale che insegna a computer o robot ad agire in modo naturale, come gli esseri umani o gli animali, cioè imparando dall’esperienza, senza essere stati esplicitamente e preventivamente programmati.

In sostanza, gli algoritmi di machine learning usano metodi matematico-computazionali per apprendere informazioni direttamente dai dati, senza modelli matematici ed equazioni predeterminate. Gli algoritmi migliorano le loro prestazioni in modo adattivo, man mano che aumentano gli “esempi” da cui apprendere.

Insieme per nuovi farmaci contro la Nash
Le due aziende collaboreranno per implementare la piattaforma tecnologica di Insitro, che combina genomica funzionale, genetica umana e apprendimento automatico, per creare modelli della steatoepatite non alcolica (Nash) e identificare i target che ne influenzano la progressione o la regressione. Le informazioni che otterranno serviranno anche per prevedere le risposte dei pazienti a potenziali terapie.

L’accordo triennale prevede che Gilead possa portare avanti un massimo di 5 target farmacologici. Una volta identificati, si occuperà del loro sviluppo mentre Insitro ottiene un'opzione per co-svilupparli e co-commercializzarli negli Stati Uniti. Riceverà inoltre $15 mln in anticipo e fino a ulteriori $235 mln in funzione del raggiungimento di alcuni traguardi concordati, incluso un pagamento a breve termine di $35 mln legato ai risultati operativi.

«Gilead è impegnata nella ricerca e nello sviluppo di trattamenti per i pazienti che vivono con la Nash, in particolare per quelli con fibrosi avanzata che hanno i maggiori bisogni insoddisfatti», ha dichiarato John McHutchison, responsabile scientifico della società. «Siamo entusiasti dell'opportunità di collaborare con Insitro per affrontare le sfide scientifiche associate a questa malattia così complessa. Insieme esploreremo le basi scientifiche della biologia e dello spettro clinico della Nash, con l'obiettivo di accelerare lo sviluppo di opzioni di trattamento altamente efficaci per i pazienti che ne soffrono».

Rafforzamento della pipeline
Gilead sta lavorando per avere una posizione di leadership nella ricerca e sviluppo di terapie per la Nash, un mercato potenzialmente molto redditizio, da molti miliardi di dollari, considerato che le persone colpite dalla malattia sono già molte e che sono destinate ad aumentare grazie alla rapida escalation dell’obesità e del diabete.

Dopo i risultati non entusiasmanti di fase III rilasciati a febbraio sul suo candidato orale selonsertib, che non è risultato significativamente superiore al placebo nel trattamento di pazienti con cirrosi compensata causata dalla Nash, la compagnia californiana sta cercando di espandere la sua pipeline nel settore.

E l’accordo con Insitro riflette il suo tentativo di sfruttare tutte le leve possibili, esplorando anche metodi ricerca particolarmente innovativi e non convenzionali.

Dalla genetica ai modelli di malattia
Insitro è una società di ricerca e sviluppo farmaceutico con sede a San Francisco che sta costruendo una fabbrica di bio-dati ad alto rendimento che, tramite il machine learning, possono superare i principali colli di bottiglia nello sviluppo dei farmaci.

La sua Ceo e co-fondatrice, Daphne Koller, ha spiegato che la piattaforma della sua azienda funziona analizzando i dati genetici umani per creare modelli di malattia in vitro. A quei modelli viene applicata la genomica funzionale per determinare gli effetti di diversi alleli o di fattori modificanti la malattia. Fatto questo, interviene il machine learning per avanzare nello sviluppo.

«L'apprendimento automatico è usato per mettere in relazione quello che vediamo in un piatto con quello su cui si vogliono fare delle previsioni, ossia il fenotipo umano in vivo, che in ultima analisi è proprio quello che stiamo cercando di modulare.

Koller ha fatto presente le trattative con Gilead sono iniziate circa un anno fa, stimolate dalla mole considerevole di dati clinici sulla Nash in possesso del partner, oltre al fatto che i vari percorsi patologici della malattia sono diventati relativamente identificabili rispetto ad altre aree terapeutiche.

«Al momento non è ancora possibile far differenziare le cellule staminali in ogni possibile discendenza con un'elevata efficienza» ha aggiunto, «ma alcuni degli studi proprio nell'ultimo anno hanno mostrato come si possa creare un fenotipo Nash in un sistema in vitro».