L’FDA ha concesso la designazione di “Breakthrough Therapy” (terapia fortemente innovativa) al trattamento combo sperimentale Merck per il trattamento dell’infezione cronica da virus dell’epatite C. Il trattamento combo orale in questione (MK-5172/MK-8742) si basa sull’associazione di MK-5172,  un inibitore della proteasi NS3/4A del virus HCV, e di MK-8742, un inibitore del complesso di replicazione NS5A del virus. Nel corso del prossimo congresso annuale dell’AASL (American Association for the Study of Liver Disease), che si terrà quest’anno a Washington dal primo al 5 novembre, verranno resi noti i dati ad interim di uno studio di fase IIB in corso, che sta valutando l’effetto di MK-5172/MK-8742 in pazienti con epatite C di genotipo 1 (studio C-WORTHY).

La designazione di Terapia Fortemente Innovativa (Breakthrough Therapy) è stata introdotta dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense nel 2012 per quei farmaci che “trattano patologie gravi o potenzialmente letali, i cui risultati clinici preliminari indicano un potenziale miglioramento sostanziale su uno o più endpoint clinicamente significativi rispetto alle terapie disponibili” e implica, tra l’altro, una procedura accelerata per l’approvazione del farmaco.[1]

“La designazione di MK-5172/MK-8742 a “Breakthrough Therapy” per l’epatite cronica C rappresenta un’importante pietra miliare per Merck – ha dichiarato il dr. Perlmutter, presidente della Merck Research Laboratories – Ancora oggi nel trattamento dell’epatite C permangono necessità mediche non soddisfatte e stiamo guardando avanti per lavorare insieme alla FDA all’avanzamento del programma di sviluppo clinico di MK-5172/MK-8742 per rendere disponibile al più presto questo trattamento di combinazione agli specialisti per la cura dell’epatite C e ai loro pazienti”.           
L’epatite cronica C rappresenta un filone di ricerca e sviluppo prioritario in Merck. MK-5172 e MK-8742 verranno studiati in un ampio programma di sviluppo clinico che include studi condotti in pazienti con genotipi multipli HCV che sono naive al trattamento o in altre sottopopolazioni affette da HCV come i pazienti cirrotici e quelli con co-infezione da HIV.

1.     FDA Frequently Asked Questions: Breakthrough Therapies.  [Last accessed: June 2013]
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