L'anticorpo anti-integrina vedolizumab è risultato efficace anche nei bambini affetti da malattia infiammatoria intestinale (IBD) come mostrato dai risultati di uno studio retrospettivo pubblicato sulla rivista Journal of Crohn and Colitis.
Gastroenterologia ed epatologia
Vedolizumab, buone percentuali di risposta anche in pazienti pediatrici con IBD
L'anticorpo anti-integrina vedolizumab è risultato efficace anche nei bambini affetti da malattia infiammatoria intestinale (IBD) come mostrato dai risultati di uno studio retrospettivo pubblicato sulla rivista Journal of Crohn and Colitis.
"Vedolizumab è un'altra opzione di trattamento disponibile per noi", ha dichiarato il Dott. Oren Ledder dell'Istituto Giuliano Keidan di Gastroenterologia Pediatrica, Shaare Zedek Medical Center, a Gerusalemme, in Israele.
"Purtroppo, però, è lontano dal punto di vista universale, ma ha contribuito in modo significativo a quasi il 40% dei pazienti colite ulcerosa (UC) e quasi il 25% dei pazienti affetti da Crohn's disease (CD) che hanno fallito molti altri trattamenti".
"Purtroppo, però, è lontano dal punto di vista universale, ma ha contribuito in modo significativo a quasi il 40% dei pazienti colite ulcerosa (UC) e quasi il 25% dei pazienti affetti da Crohn's disease (CD) che hanno fallito molti altri trattamenti".
Vedolizumab è approvato per l'induzione e il mantenimento della remissione in pazienti con colite ulcerosa (UC) e malattia di Crohn (CD) ed è stato usato fuori-indicazione nei bambini con IBD che avevano esaurito altre opzioni di trattamento.
Sono stati effettuati due studi (serie di casi) per valutare il trattamento con vedolizumab nella popolazione pediatrica, uno con 52 bambini e uno con 21 bambini, ma hanno prodotto risultati incoerenti, come evidenziato dal dr Ledder e colleghi.
Sono stati effettuati due studi (serie di casi) per valutare il trattamento con vedolizumab nella popolazione pediatrica, uno con 52 bambini e uno con 21 bambini, ma hanno prodotto risultati incoerenti, come evidenziato dal dr Ledder e colleghi.
Per tale motivo è stato messo a punto uno studio multicentrico europeo con la partecipazione anche di centri israeliani, in totale il team ha utilizzato dati da 19 centri in Europa e Israele affiliati al Paediatric IBD Porto group dell’ESPGHAN. Sono stati inclusi tutti i bambini che avevano ricevuto almeno un'infusione di vedolizumab.
Lo studio di tipo retrospettivo osservazionale ha utilizzato risultati a breve e lungo termine sull'uso di vedolizumab in pediatria.
Lo studio di tipo retrospettivo osservazionale ha utilizzato risultati a breve e lungo termine sull'uso di vedolizumab in pediatria.
Tutti i bambini (tra i 2 e i 18 anni) erano stati precedentemente esposti a farmaci anti-TNF e il 63% aveva un'attività moderata o grave di malattia all'avvio del trattamento con vedolizumab.
Durante il follow-up, 14 pazienti (22%) hanno cessato il trattamento con vedolizumab, per una scarsa risposta, tranne in un caso.
Il risultato primario, il successo della terapia alla settimana 14, definito come remissione senza steroide, senza nutrizione esclusivamente enterica, senza necessità di nuovi farmaci o interventi chirurgici, è stato raggiunto dal 37% dei bambini con UC e del 14% dei bambini con CD.
Durante il follow-up, 14 pazienti (22%) hanno cessato il trattamento con vedolizumab, per una scarsa risposta, tranne in un caso.
Il risultato primario, il successo della terapia alla settimana 14, definito come remissione senza steroide, senza nutrizione esclusivamente enterica, senza necessità di nuovi farmaci o interventi chirurgici, è stato raggiunto dal 37% dei bambini con UC e del 14% dei bambini con CD.
I tassi di remissione all'ultimo follow-up sono stati del 39% per UC e del 24% per CD.
Tra i bambini che avevano valutazione colonscopica al basale e al follow-up, il 15% dei pazienti UC e il 17% dei pazienti con CD hanno conseguito una guarigione della mucosa.
Sei di 25 bambini che avevano calprotectina nelle feci misurato al basale e al follow-up hanno ottenuto una remissione profonda.
Non è stata osservata alcuna associazione tra i tassi di remissione e il sesso, l'età alla diagnosi, la durata della malattia, la CRP, la presenza di malattia perianala, il motivo del precedente fallimento con anti-TNF, la localizzazione della malattia nel caso del Crohn o l'ampiezza della malattia nei pazienti con colite ulcerosa.
Tra i bambini che avevano valutazione colonscopica al basale e al follow-up, il 15% dei pazienti UC e il 17% dei pazienti con CD hanno conseguito una guarigione della mucosa.
Sei di 25 bambini che avevano calprotectina nelle feci misurato al basale e al follow-up hanno ottenuto una remissione profonda.
Non è stata osservata alcuna associazione tra i tassi di remissione e il sesso, l'età alla diagnosi, la durata della malattia, la CRP, la presenza di malattia perianala, il motivo del precedente fallimento con anti-TNF, la localizzazione della malattia nel caso del Crohn o l'ampiezza della malattia nei pazienti con colite ulcerosa.
Dieci bambini (17%), quattro con CD e sei con UC, sono stati sottoposti a resezione chirurgica con una mediano di quattro mesi.
Non ci sono stati gravi eventi avversi correlati al farmaco.
"Nella nostra coorte , la dose è stata scelta in base alla dose raccomandata per gli adolescenti con modificazioni non standardizzate e basate sul peso nei bambini più piccoli", hanno sottolineato i ricercatori. "Dal momento che i bambini di peso inferiore a 30 kg sono meglio dosati dalla superficie corporea (BSA), fino a quando non è disponibile la somministrazione formale è ragionevole somministrare ai bambini una dose equivalente a 300mg/1.73m2 (ad esempio, 175mg/BSA) e nel caso di peso oltre i 40kg i dosaggi usati negli adulti “.
"Se il vedolizumab sta funzionando, andrebbe continuata la terapia", ha precisato il dottor Ledder. "Come le terapie biologiche precedenti, non abbiamo necessariamente una data di cessazione programmata, ma finché è efficace. Dopo un periodo prolungato dimostrato di guarigione profonda, c'è spazio per discutere di una sospensione del farmaco. Questo è particolarmente vero nei pazienti del nostro studio, la maggior parte dei quali ha una malattia avanzata e numerosi fallimenti precedenti. "
I ricercatori hanno anche fatto notare che siamo ancora all’inizio nella comprensione di questo nuovo farmaco e abbiamo bisogno di più dati che si spera permetteranno di migliorare la capacità degli esperti di prevedere quali pazienti risponderanno a diverse opzioni di trattamento per scegliere il trattamento più appropriato in modo tempestivo.
In conclusione, il vedolizumab si è dimostrato sicuro ed efficace anche nella popolazione pediatrica refrattaria agli anti-TNF. Questi dati confermano risultati precedenti di lenta induzione del vedolizumab nei pazienti con malattia di Crohn e un trend ad essere meno efficace rispetto ai pazienti con colite ulcerosa.
Ledder O et al. Vedolizumab in pediatric inflammatory bowel disease: a retrospective multi-center experience from the Paediatric IBD Porto group of ESPGHAN. J Crohns Colitis. 2017 Jun 9. doi: 10.1093/ecco-jcc/jjx082.
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