Arriva in Italia lumacaftor/ivacaftor, primo farmaco per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica

Arriverą presto nel nostro Paese lumacaftor/ivacaftor, il primo farmaco usato per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica (FC) nei soggetti di etą pari o superiore ai 12 anni che presentano due copie della mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). In Italia sono centinaia i pazienti con FC di etą pari o superiore ai 12 anni che presentano tale mutazione e che potranno unirsi alle migliaia di persone in tutta Europa che hanno gią accesso a questo importante trattamento.

Arriverà presto nel nostro Paese lumacaftor/ivacaftor, il primo farmaco usato per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica (FC) nei soggetti di età pari o superiore ai 12 anni che presentano due copie della mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). In Italia sono centinaia i pazienti con FC di età pari o superiore ai 12 anni che presentano tale mutazione e che potranno unirsi alle migliaia di persone in tutta Europa che hanno già accesso a questo importante trattamento.

L’accordo con AIFA è stato pubblicato in Gazzetta Ufficiale ed è attualmente in vigore per essere implementato dalle autorità sanitarie regionali.

La FC è una malattia genetica rara e invalidante, potenzialmente letale, causata da una proteina regolatrice della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) mancante o difettosa derivante da mutazioni nel gene CFTR. La malattia è presente dalla nascita e provoca infezioni polmonari croniche e danni progressivi a diversi organi in tutto il corpo. In Europa, circa la metà delle persone che soffrono di FC muore prima dei trent’anni.

Oltre all’Italia, lumacaftor/ivacaftor viene attualmente rimborsato per tutti i pazienti eligibili in Austria, Danimarca, Germania, Irlanda, Lussemburgo e Stati Uniti, ed è a disposizione in Francia, tramite un programma di accesso finanziato dal governo. Vertex è impegnata attivamente in trattative relative al rimborso in molti altri Paesi, allo scopo di rendere  il farmaco disponibile a tutte le persone che possono trarne beneficio.