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Cemiplimab disponibile in Italia per due nuove indicazioni: carcinoma basocellulare e tumore al polmone non a piccole cellule

L'Aifa ha pubblicato in Gazzetta Ufficiale la Determina di rimborsabilità per cemiplimab, l'anticorpo monoclonale anti-PD-1 sviluppato da Sanofi e Regeneron, per due nuove distinte indicazioni: come trattamento di pazienti adulti affetti da carcinoma basocellulare localmente avanzato o metastatico e come trattamento in monoterapia di prima linea negli adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule metastatico o localmente avanzato. Cemiplimab è disponibile dal 2020 quale prima immunoterapia specifica per il carcinoma cutaneo a cellule squamose (CSCC) in stadio metastatico o localmente avanzato.

L’Aifa ha pubblicato in Gazzetta Ufficiale la Determina di rimborsabilità per cemiplimab, l’anticorpo monoclonale anti-PD-1 sviluppato da Sanofi e Regeneron, per due nuove distinte indicazioni: come trattamento di pazienti adulti affetti da carcinoma basocellulare (BCC) localmente avanzato o metastatico, la cui malattia è progredita o che non tollerano la precedente terapia con inibitore del pathway di hedgehog (HHI), e come trattamento in monoterapia di prima linea negli adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) metastatico o localmente avanzato non candidabile alla chemioradioterapia definitiva, con espressione di PD-L1 in almeno il 50% delle cellule tumorali e senza aberrazioni EGFR, ALK o ROS1.

Il provvedimento di AIFA segue il via libera a livello europeo di cemiplimab in queste due nuove indicazioni avvenuto nel 2021 sulla base di due studi registrativi che ne hanno dimostrato efficacia e sicurezza.

Mariangela Amoroso, Country Medical Lead di Sanofi in Italia, ha dichiarato “Attendavamo da tempo queste due nuove indicazioni per cemiplimab che fanno salire a 3 le tipologie di tumore in stadio avanzato o metastatico per le quali è disponibile anche in Italia: cemiplimab è disponibile dal 2020 quale prima immunoterapia specifica per il carcinoma cutaneo a cellule squamose (CSCC) in stadio metastatico o localmente avanzato, quando chirurgia e radioterapia non sono più curative. Tutte queste indicazioni dimostrano l’efficacia di questo immunoterapico nel contrastare forme tumorali complesse, aggressive in fase avanzata e particolarmente “scaltre” nel nascondersi al sistema immunitario. Insieme a Regeneron, con cemiplimab portiamo una speranza in più ai pazienti che lottano contro queste forme di cancro particolarmente difficili da trattare.”

Cemiplimab come trattamento del carcinoma basocellulare (BCC)
Il BCC è la tipologia più comune di cancro della pelle a livello globale e rappresenta fino all'80% dei tumori della pelle non-melanoma. La sua incidenza è in aumento in molti Paesi europei. Sebbene nella maggior parte dei casi venga diagnosticato in tempo e sia curabile con un intervento chirurgico e/o con radioterapia, esiste una percentuale di casi in cui può evolvere in forma avanzata e penetrare più in profondità nei tessuti circostanti (forma localmente avanzata) o diffondersi in altre parti del corpo (forma metastatica), diventando più difficile da trattare.
La rimborsabilità concessa da AIFA per cemiplimab come trattamento in pazienti adulti affetti da carcinoma basocellulare (BCC) localmente avanzato o metastatico, la cui malattia è progredita o che non tollerano la precedente terapia con inibitore del pathway di hedgehog (HHI), si basa sui dati positivi del più ampio studio clinico prospettico ad oggi realizzato in pazienti con BCC avanzato precedentemente trattati con un HHI. Nello studio, cemiplimab ha mostrato un beneficio clinico rilevante in una fase di malattia priva di trattamenti efficaci, andando così a colmare un forte bisogno terapeutico dei pazienti con BCC avanzato.

Cemiplimab come trattamento del tumore al polmone non a piccole cellule (NSCLC)
In Italia e in Europa, il tumore al polmone è la seconda neoplasia più ricorrente negli uomini dopo il tumore alla prostata e la terza più frequente fra le donne, dopo il tumore al seno e al colon-retto. Nel 2020 in Italia sono stati stimati circa 41.000 nuovi casi, di cui 27.500 negli uomini e 13.300 nelle donne. Il tumore del polmone non a piccole cellule (NSCLC) è la forma più comune di tumore polmonare e conta per l’80-90% dei casi.
La rimborsabilità concessa da AIFA per cemiplimab si basa sui dati positivi di sopravvivenza globale (OS) e di sopravvivenza libera da progressione (PFS) dello studio EMPOWER-Lung 1, uno studio in aperto, randomizzato, multicentrico di fase 3 disegnato per valutare il trattamento in prima linea con cemiplimab in monoterapia rispetto alla chemioterapia standard a base di platino nel NSCLC avanzato con espressione di PD-L1 in almeno il 50% delle cellule tumorali ed in assenza di aberrazioni di EGFR, ALK o ROS1.

Cemiplimab
Cemiplimab è un anticorpo monoclonale completamente umano che ha come target il recettore del checkpoint immunitario PD-1 sulle cellule T. Legandosi a PD-1, cemiplimab ha dimostrato di impedire alle cellule tumorali il blocco del pathway di PD-1 per sopprimere l'attivazione delle cellule T.
Da maggio 2020, cemiplimab, prima immunoterapia specifica per il carcinoma cutaneo a cellule squamose, è disponibile anche nel nostro Paese come trattamento delle forme metastatiche o localmente avanzate (mCSCC o laCSCC) quando chirurgia e radioterapia non sono più curative.
L’ampio programma clinico di cemiplimab si concentra su tumori difficili da trattare. Gli attuali programmi di sviluppo clinico includono cemiplimab in combinazione con la chemioterapia per il NSCLC avanzato, indipendentemente dall'espressione di PD-L1, e la monoterapia con cemiplimab per il cancro della cervice uterina avanzato.

Cemiplimab è anche in studio in combinazione con trattamenti convenzionali e innovativi per la cura dei tumori solidi e dei tumori ematologici. Questi suoi potenziali utilizzi terapeutici sono ancora sperimentali e il loro profilo di sicurezza ed efficacia non sono stati ancora valutati da nessuna autorità regolatoria.
Il profilo di sicurezza di questo anticorpo monoclonale anti-PD-1 è stato valutato in  1198 pazienti, considerando i cinque studi registrativi di cemiplimab in monoterapia nelle  indicazioni approvate. Gli eventi avversi sono stati seri nel 31% dei pazienti e hanno portato all'interruzione definitiva del trattamento nell' 9% dei pazienti. Le reazioni avverse immunocorrelate si sono verificate nel  21 % dei pazienti e hanno portato all'interruzione permanente nel 5% dei pazienti. Le reazioni avverse immunocorrelate più comuni sono state ipotiroidismo (7%), ipertiroidismo (3%), polmonite (3%), epatite (2%), colite (2%) e reazioni avverse cutanee immunocorrelate (2%).

Cemiplimab è stato sviluppato congiuntamente da Regeneron e Sanofi nell'ambito di un accordo di collaborazione globale.