Colangite biliare primitiva, acido obeticolico ottiene rimborsabilitÓ da AIFA

L'Aifa ha ammesso alla rimborsabilitÓ da parte del Servizio Sanitario Nazionale l'acido obeticolico per il trattamento della colangite biliare primitiva in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con risposta inadeguata all'UDCA o come monoterapia negli adulti che non tollerano l'UDCA. Sviluppato dalla biotech americana Intercept, il farmaco sarÓ messo in commercio con il marchio Ocaliva.

L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha ammesso alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale l’acido obeticolico per il trattamento della colangite biliare primitiva in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con risposta inadeguata all’UDCA o come monoterapia negli adulti che non tollerano l’UDCA.

La Determina dell'AIFA n. 1392/2017 è stata pubblicata sulla Gazzetta Ufficiale (GU Serie Generale n.196 del 23-08-2017) ed è efficace a partire da oggi.

Sviluppato dalla biotech americana Intercept, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Ocaliva. L’acido obeticolico è un agonista potente e altamente selettivo del recettore farnesoide X (FXR), un recettore nucleare espresso nel fegato e nell'intestino. FXR è un regolatore chiave delle vie infiammatorie, fibrotiche, metaboliche e degli acidi biliari.

La prof.ssa Annarosa Floreani, del Dipartimento di Scienze Chirurgiche, Oncologiche e Gastroenterologiche dell’Università di Padova, ha dichiarato: «Da oggi sarà finalmente possibile somministrare a questi pazienti, intolleranti o con risposta inadeguata ad UDCA, la terapia a base di acido obeticolico, la cui efficacia e sicurezza è stata dimostrata in diversi studi controllati di fase II e di fase III ai quali hanno partecipato ricercatori di tutto il mondo, compresi diversi centri italiani. Lo studio POISE, la più importante evidenza clinica a supporto dell’efficacia del farmaco, è stato pubblicato sul New England Journal of Medicine, una delle riviste scientifiche più prestigiose del mondo».

Precedentemente nota come cirrosi biliare primitiva, la colangite biliare primitiva (CBP) è una rara malattia epatica cronica che colpisce circa 13.000 persone in Italia. Se non trattata, può progredire in fibrosi, cirrosi, insufficienza epatica e decesso, a meno che il paziente non riceva un trapianto di fegato. Nonostante la CBP sia rara, è la più comune malattia epatica colestatica e colpisce prevalentemente le donne (che rappresentano il 90% dei pazienti); l’esordio della patologia è generalmente fra i 35 e i 60 anni di età.

La rimborsabilità in Italia è giunta in seguito all'approvazione condizionata di Ocaliva nell’Unione Europea  nel dicembre 2016, per il trattamento della CBP in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con una risposta inadeguata a UDCA o come monoterapia negli adulti che non tollerano questo farmaco. L' UDCA è lo standard attuale di cura. Tuttavia una percentuale, fino al 40% dei pazienti, potrebbe non avere una risposta adeguata con questo trattamento, ed è a rischio di progressione della malattia.

Il farmaco è il primo nuovo trattamento per la Colangite Biliare Primitiva disponibile in Italia ed in Europa da circa 20 anni.