Emofilia A, rimborso Ssn per il fattore VIII ricombinante octocog alfa

Ottenimento della classe A per (octocog alfa), farmaco per il trattamento dell'Emofilia A nei pazienti di tutte le fasce d'et. Sviluppato da Bayer, il farmaco prende il nome commerciale di Bay 81-8973. Octocog alfa un fattore VIII ricombinante, non modificato a catena intera, che negli studi clinici ha dimostrato di mantenere l'emostasi e di proteggere dai sanguinamenti i pazienti con Emofilia A, quando usato in regime di profilassi due o tre volte a settimana.

Ottenimento della classe A per (octocog alfa), farmaco per il trattamento dell’Emofilia A nei pazienti di tutte le fasce d’età. Sviluppato da Bayer, il farmaco prende il nome commerciale di Bay 81-8973

Octocog alfa è un fattore VIII ricombinante, non modificato a catena intera, che negli studi clinici ha dimostrato di mantenere l’emostasi e di proteggere dai sanguinamenti i pazienti con Emofilia A, quando usato in regime di profilassi due o tre volte a settimana.

Octocog alfa  rappresenta un progresso nello sviluppo dei prodotti terapeutici per l’emofilia,” dice la. Dr.ssa Elena Santagostino, responsabile dell'Unità Operativa Emofilia, presso l'IRCCS Fondazione Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano e coordinatrice del programma di studi Leopold in Italia.

“Gli studi clinici registrativi del programma Leopold sono stati condotti in un ampio ed eterogeneo gruppo di soggetti con Emofilia A già precedentemente trattati e hanno dimostrato che octocog alfa può essere utilizzato non solo tre volte alla settimana, ma anche, in alcune fasce di pazienti, due volte alla settimana".

La rimborsabilità del farmaco si è basata sui risultati del programma di sviluppo clinico LEOPOLD (Long-Term Efficacy Open-Label Program in Severe Hemophilia A Disease), che si compone di tre studi clinici multinazionali, disegnati per valutare la farmacocinetica, l’efficacia e la sicurezza di octocog alfa. Nel complesso queste sperimentazioni hanno valutato octocog alfa in più di 200 fra bambini ed adulti con Emofilia A grave, provenienti da 60 centri per il trattamento dell’emofilia in 25 paesi nel mondo.

Bay 81-8973 si aggiunge al portafoglio di Bayer in ematologia che già include rFVIII FS, attualmente sul mercato in oltre 70 paesi nel mondo, e che vede in pipeline anche il fattore VIII ricombinante long-acting.
Bayer sta inoltre valutando, sia in sviluppo preclinico, sia nelle prime fasi di sviluppo clinico, approcci terapeutici alternativi, tra cui la terapia genica del fattore VIII e il blocco della via inibitoria del fattore tissutale (Tissue Factor Pathway Inhibitor –TFPI) per l’emofilia e per altri disordini ematologici.