Leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria con mutazione FLT3, gilteritinib disponibile in classe C non negoziata

Novitą importante per i malati di leucemia mieloide acuta. Da inizio aprile sarą disponibile in commercio, in classe Cnn, gilteritinib approvato in monoterapia orale giornaliera per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) recidivante o refrattaria (resistente al trattamento di induzione) con la mutazione FLT3 (FLT3mut +). 

Novità importante per i malati di leucemia mieloide acuta. Da inizio aprile sarà disponibile in commercio, in classe Cnn, gilteritinib approvato in monoterapia orale giornaliera per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) recidivante o refrattaria (resistente al trattamento di induzione) con la mutazione FLT3 (FLT3mut +).

In Italia, gilteritinib ha ottenuto la classificazione in Cnn con Gazzetta Ufficiale del 15 gennaio 2020, ed è in corso il processo di classificazione e prezzo con AIFA per il rimborso a carico del Sistema Sanitario Nazionale.

Gilteritinib ha il potenziale per migliorare gli outcomes di trattamento per i pazienti con LMA con due delle più comuni forme della mutazione di FLT3:ITD (internal tandem duplication) e TKD (tyrosine kinase domain).

Ne parliamo in questa audiointervista con il professor Giovanni Martinelli, Direttore Scientifico Istituto Scientifico Romagnolo per la Cura e lo studio dei Tumori, IRST IRCCS, Meldola (FC); Professore Associato di Ematologia, Università degli Studi di Bologna.

Ascolta "Arriva in Italia gilteritinib, nuovo farmaco target per alcuni pazienti con leucemia mieloide acuta" su Spreaker.

L’approvazione europea si è conclusa in data 24 ottobre 2019 a seguito della designazione di farmaco orfano e di una valutazione accelerata da parte dell’Ema.

Questo importante risultato si basa sui risultati dello studio di Fase 3 ADMIRAL, che è andato a confrontare gilteritinib rispetto alla chemioterapia di salvataggio in pazienti con LMA FLT3mut + recidivante o refrattaria. I pazienti trattati con gilteritinib hanno evidenziato una sopravvivenza globale (OS) significativamente più lunga rispetto a quelli che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio.

L'OS mediana per i pazienti che hanno ricevuto gilteritinib è stata di 9,3 mesi, rispetto a 5,6 mesi per i pazienti che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio (Hazard Ratio = 0,64 (IC al 95% 0,49, 0,83), P = 0,0004). I tassi di sopravvivenza a un anno sono stati del 37% per i pazienti che hanno ricevuto gilteritinib, rispetto al 17% per i pazienti che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio.

Abbiamo fatto il punto sulla cura della patologia con particolare riferimento alle mutazioni di FLT3 e sul ruolo clinico che potrà avere gilteritinib in questa audio intervista con dottor Claudio Cerchione, dirigente medico, ricercatore, Istituto Scientifico Romagnolo per la Cura e lo studio dei Tumori, IRST IRCCS, Meldola (FC).

Ascolta "Leucemia mieloide acuta, nuova opzione di cura per i pazienti con mutazioni di FLT3" su Spreaker.

"La disponibilità della terapia in classe Cnn segna un significativo progresso per i pazienti che soffrono di leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria, con mutazione FLT3 positiva e che possono ora beneficiare di un’opzione terapeutica in più", ha dichiarato Giuseppe Maduri, Amministratore Delegato di Astellas, “Oltre a testimoniare il forte impegno della nostra azienda nella ricerca e individuazione di soluzioni terapeutiche innovative, abbiamo colto questa opportunità per far giungere al più presto la terapia a quanti ne abbiano necessità. Gilteritinib rappresenta un’ulteriore prova del nostro impegno nel rispondere in modo personalizzato ai bisogni del singolo paziente, partendo dall'identificazione precisa, accurata e completa delle alterazioni genetiche di ogni forma tumorale, anche delle più rare”.

Gilteritinib è stato scoperto attraverso una collaborazione di ricerca con Kotobuki Pharmaceutical Co., Ltd..Astellas ha diritti globali esclusivi per lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di gilteritinib. Gilteritinib è stato approvato negli Stati Uniti e in Giappone nel 2018 per il trattamento di pazienti adulti con LMA FLT3mut + recidivante o refrattaria.

Astellas sta attualmente studiando gilteritinib in varie popolazioni di pazienti con LMA con mutazione FLT3 positiva attraverso diversi studi clinici.