Da oggi è disponibile e prescrivibile anche in Italia il farmaco biologico alemtuzumab: un anticorpo monoclonale che interagisce in modo selettivo con le cellule del sistema immunitario responsabili dell’attacco al sistema nervoso centrale tipico della malattia.

L’anticorpo colpisce infatti la CD52, una proteina presente in grandi quantità sulla superficie delle cellule T e B determinando l’eliminazione delle stesse cellule circolanti, responsabili del processo infiammatorio.

Già approvato in oltre 40 Paesi, alemtuzumab ha infatti ricevuto da AIFA le indicazioni su regime di rimborsabilità e prezzo, pubblicate nella Gazzetta Ufficiale n.82 del 9 aprile scorso.

Rispetto ad altri trattamenti immunosoppressori, alemtuzumab esercita un impatto minimo sulle altre cellule immunitarie. Gli studi hanno inoltre dimostrato che la riduzione delle cellule T e B, caratteristica di questo farmaco, è seguita immediatamente da un ripopolamento delle cellule immunitarie con modalità che riducono potenzialmente l’attività della malattia.

Alemtuzumab è indicato nei pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR) con malattia attiva definita clinicamente o attraverso le immagini di risonanza magnetica e presenta una modalità di somministrazione unica nel panorama terapeutico della malattia. È, infatti, una infusione endovenosa da somministrare solo 5 volte (in 5 giornate consecutive) il primo anno di trattamento e 3 volte il secondo anno. L’efficacia del trattamento si protrae anche negli anni successivi (al momento il massimo periodo di osservazione degli studi è di 5 anni).

“La Sclerosi Multipla è una malattia che colpisce soprattutto le persone di sesso femminile: il rapporto donna/uomo è infatti di circa 2,5 a 1 e risulta in crescita, dato che negli ultimi decenni si è assistito a un incremento della frequenza della malattia, soprattutto nel sesso femminile. Ciò non può che dipendere da fattori ambientali quali il fumo e la carenza di vitamina D associata ad una scarsa esposizione ai raggi solari” -  spiega Giancarlo Comi, Direttore del Dipartimento Neurologico e dell’Istituto di Neurologia Sperimentale dell’Ospedale San Raffaele di Milano.

“Per fortuna per questa malattia abbiamo oggi molte nuove risorse terapeutiche, con diversi meccanismi d’azione, tra le quali alemtuzumab. Questa si presenta con un profilo particolare in quanto distrugge le cellule patogeneticamente rilevanti con grande efficacia ed effetti persistenti a lungo termine, risultando particolarmente indicata nei pazienti con elevata attività di malattia”.

La professoressa Maria Giovanna Marrosu ci ha raccontato la sua esperienza col farmaco: “Il Centro Sclerosi Multipla di Cagliari segue dal luglio 2009 sei persone affette da sclerosi multipla (SM) che hanno partecipato alle sperimentazioni cliniche di fase terza riguardanti alemtuzumab. I soggetti coinvolti sono tutte giovani donne, con un basso grado di disabilità al momento del reclutamento. Quattro pazienti sono state randomizzate per ricevere alemtuzumab, due per interferone fino all’estate del 2011, quando sono passate anch’esse al nuovo farmaco.

All’inizio dello studio quattro delle pazienti erano impegnate in attività lavorative, tre full-time e la quarta part-time; attualmente una di loro ha smesso di lavorare per scelta personale dopo la nascita di un bambino. Delle due pazienti che non lavorano, una è studentessa universitaria e un’altra casalinga. Per tutta la durata dello studio, e fino a oggi, tutte le pazienti hanno continuato in pieno la loro attività e nessuna ha rilevato alcuna difficoltà nel proprio lavoro. Due pazienti hanno pianificato una gravidanza: una ha partorito 26 mesi dopo l’ultimo ciclo di alemtuzumab, l’altra 42 mesi dopo. In entrambi casi i due bambini sono sani”.

Il professor Comi ci ha così riassunto il place in therapy per questo farmaco “Per quanto riguarda alemtuzumab, il nuovo anticorpo monoclonale che oggi va ad aggiungersi all’armamentario del neurologo, sappiamo che ha una azione immunosoppressiva importante in quanto colpisce le cellule patogeneticamente rilevanti (i linfociti T e B). Colpendo e sopprimendo le cellule immunocompetenti, rimuove l’errore primitivo, la causa primigenia della malattia.

Ovviamente non è una molecola adatta a tutti perché, come sempre in medicina, l’efficacia è proporzionale al rischio di eventi avversi. Per questo allo stato attuale i pazienti che beneficeranno maggiormente del farmaco sono quelli con chiare evidenze di fattori prognostici negativi.

Se i dati emersi nei primi studi verranno confermati anche nei successivi lavori, l’utilizzo potrebbe essere ampliato: in particolare, quando i dati a lungo termine confermeranno quanto già osservato nel breve periodo e cioè la non progressione della malattia in una significativa popolazione di pazienti.

In pratica, oggi proponiamo questa molecola anche nelle fasi iniziali se il paziente mostra una rilevante attività infiammatoria; nelle fasi intermedie ai pazienti che non rispondono ad altre terapie di prima o seconda linea; in situazioni di particolare acuzie, quando la malattia mostra improvvise impennate".

Farmaci come alemtuzumab hanno bisogno di essere maneggiati da specialisti competenti e soprattutto da strutture organizzate in modo da poter seguire nel tempo i pazienti e da poter rispondere in qualsiasi momento a eventuali disturbi collegati all’assunzione.

Nei confronti di queste strutture, la Società Italiana di Neurologia (SIN) è impegnata sul fronte educazionale ma ha anche contribuito a stilare dei criteri per l’accreditamento, già fatti propri da molte Regioni. Tra questi, il numero di malati trattati (perché la quantità fa anche la competenza), la multidisciplinarietà, per cui devono essere disponibili tutti gli specialisti necessari a gestire una malattia complessa, una équipe adeguata a fronteggiare le emergenze e una dotazione strumentale minima, tra cui la disponibilità dell’imaging con risonanza magnetica.