Sclerosi multipla: arriva in Italia il nuovo anticorpo monoclonale daclizumab

disponibile anche in Italia daclizumab, una nuova terapia per il trattamento di seconda linea della sclerosi multipla nelle forme recidivanti remittenti. Il nuovo trattamento ha ricevuto approvazione da parte della Commissione Europea a luglio 2016 ed stato recentemente rimborsato dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA); ora in corso l'inserimento nei prontuari terapeutici regionali.

È disponibile anche in Italia daclizumab, una nuova terapia per il trattamento di seconda linea della sclerosi multipla nelle forme recidivanti remittenti. Il nuovo trattamento ha ricevuto approvazione da parte della Commissione Europea a luglio 2016 ed è stato recentemente rimborsato dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA); ora è in corso l’inserimento nei prontuari terapeutici regionali.

La terapia con daclizumab si somministra una volta al mese per iniezione sottocutanea e può quindi essere effettuata autonomamente dai pazienti anche a casa.

Grazie al suo meccanismo d’azione mirato, daclizumab mira a ristabilire l’azione fisiologica dell’organismo e a ripristinare l’equilibrio del sistema immunitario, promuovendo la tolleranza immunitaria e contrastando così l’attività di malattia. Daclizumab è un anticorpo monoclonale IgG1 umanizzato, che si lega selettivamente alla subunità CD25 del recettore ad alta affinità per l’interleuchina 2 (IL-2) espresso sui linfociti T autoreattivi, principali responsabili dell’infiammazione a livello del sistema nervoso centrale nei soggetti con sclerosi multipla recidivante.

“L’approvazione di daclizumab introduce un nuovo approccio al trattamento di seconda linea delle forme recidivanti remittenti di sclerosi multipla. Rispetto alle terapie fino a oggi disponibili, che hanno tendenzialmente un’azione immunosoppressiva, il nuovo farmaco è il primo tra quelli a più alta efficacia ad agire con un effetto immunomodulante, che si traduce nel controllo delle cellule che causano l’infiammazione del sistema nervoso centrale favorendo l’espansione nel sangue di cellule ad azione regolatoria, chiamate cellule NK CD56 bright, senza però causare deplezione diffusa e aspecifica delle cellule immunitarie. – spiega il prof. Antonio Uccelli, Professore ordinario di Neurologia presso l’Università di Genova e Responsabile del Centro Sclerosi Multipla dell’IRCCS Ospedale Policlinico San Martino – Questo meccanismo è unico nell’attuale panorama dei farmaci per il trattamento della sclerosi multipla perché promuove una funzione naturale di regolazione del sistema immunitario atto a tenere sotto controllo le cellule potenzialmente autoreattive. Inoltre è di grande rilevanza il fatto che l’azione sulle cellule del sistema immunitario sia rapidamente reversibile permettendo, laddove necessario, un rapido ripristino del normale assetto immunitario”.

L’approvazione di daclizumab si basa sui dati di due studi clinici, tra cui lo studio DECIDE che è, per numero di pazienti coinvolti ed estensione temporale, il più grande studio clinico randomizzato di fase 3 testa a testa mai condotto nella sclerosi multipla.

“Gli studi clinici DECIDE e SELECT hanno coinvolto in totale circa 2.400 pazienti affetti da sclerosi multipla recidivante, evidenziando il buon profilo di efficacia e sicurezza del nuovo farmaco, anche in casi di alta attività di malattia e non sufficientemente controllata da altre terapie – commenta il prof. Diego Centonze, Professore Ordinario di Neurologia presso l’Università di Roma Tor Vergata e Responsabile della UOC di Neurologia presso l’IRCCS Neuromed di Pozzilli (IS)– In entrambi gli studi daclizumab ha ridotto significativamente il tasso annualizzato di ricaduta (ARR) rispetto sia a placebo (studio SELECT) che interferone beta 1-a (studio DECIDE). Inoltre, durante il trattamento, le conte dei principali sottogruppi di cellule immunitarie rientravano negli intervalli normali, mentre le conte linfocitarie totali diminuivano in media di un valore ≤10% rispetto al basale durante il primo anno; a dimostrazione della totale reversibilità dell’azione del nuovo farmaco, le conte linfocitarie totali ritornavano ai valori basali entro 8-12 settimane dall’ultima dose, le altre conte entro le 20-24 settimane. Questo dimostra quindi che daclizumab è un trattamento ad alta efficacia e che, grazie, alla sua azione reversibile non ha causato nessuna deplezione generale, prolungata e aspecifica delle cellule immunitarie analizzate”.

Daclizumab sarà commercializzato in Italia da Biogen, che con 6 farmaci in commercio conta oggi il più ampio portfolio di terapie per la sclerosi multipla al mondo.

Informazioni sullo studio DECIDE
DECIDE è stato uno studio clinico globale di Fase 3, randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, della durata di 2-3 anni, condotto su pazienti con SMR e finalizzato a stabilire se daclizumab fosse in grado di produrre risultati clinici superiori rispetto al trattamento con interferone beta-1a 30 mcg intramuscolo (im). DECIDE è stato uno studio con comparatore attivo articolato in due gruppi, trattati rispettivamente con 150 mg di daclizumab per via sottocutanea ogni 4 settimane (n=919), e con interferone beta-1a im una volta a settimana (n=922).

Informazioni sullo studio SELECT
SELECT è stato uno studio di Fase 2b, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di daclizumab 150 mg (n=208) e 300 mg (n=209) somministrato per via sottocutanea ogni 4 settimane per 1 anno rispetto a placebo (n=204), in pazienti affetti da SMR.