Si rafforza il percorso di EXPLORARE, iniziativa avviata nel 2022 da Cencora Italy e ISPOR Italy – Rome Chapter con l’obiettivo di analizzare e migliorare i meccanismi di accesso ai farmaci per le malattie rare in Italia. Giunto alla quarta edizione, il progetto è diventato un punto di riferimento nel dibattito nazionale, integrando prospettive cliniche, economiche e organizzative per individuare proposte concrete a supporto dei processi decisionali.

EXPLORARE 4.0 si inserisce in uno scenario in evoluzione, segnato dai nuovi framework valutativi europei e nazionali, dall’attuazione della Legge 175/2021 e del Piano Nazionale Malattie Rare 2023–2026 e dall’aggiornamento dei criteri di innovatività. Un contesto nel quale l’arrivo di terapie altamente innovative, spesso sviluppate su popolazioni molto ridotte e con evidenze eterogenee, pone nuove sfide per la valutazione e l’accesso.

Tre i principali ambiti approfonditi in questa edizione. Il primo riguarda gli studi clinici registrativi e la necessità di adottare metodologie adeguate alle peculiarità delle malattie rare, anche attraverso approcci alternativi alla randomizzazione tradizionale. Il secondo è dedicato alle valutazioni di costo-efficacia e alla necessità di modelli più flessibili, capaci di considerare elementi quali gravità della patologia, bisogni terapeutici insoddisfatti e valore sociale delle nuove terapie. Il terzo focus riguarda i processi regionali e i centri prescrittori, con l’obiettivo di ridurre le differenze territoriali e garantire un accesso più tempestivo ed equo alle cure.

Dal confronto emerge quindi l’importanza di un approccio multidisciplinare, di un maggiore coordinamento tra livello nazionale e regionale e di strumenti come l’Health Technology Assessment e l’Horizon Scanning, insieme al coinvolgimento precoce dei pazienti, per riconoscere il reale valore dell’innovazione e favorirne l’accesso.

Con questo VideoReportage vogliamo farvi conoscere più da vicino questa iniziativa attraverso le voci di alcuni dei suoi protagonisti.

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