Anche quest'anno PharmaLex Italy e ISPOR Italy - Rome Chapter promuovono l'avvio di una nuova edizione di ExploRare - Rare Disease Access Deepdive, progetto nato nel 2022 con l'obiettivo di rivedere in senso critico e propositivo il percorso e la valutazione che portano al rimborso dei farmaci orfani e per malattie rare, per contribuire ad un accesso lineare e ad una migliore definizione del valore. 

"ISPOR Italy - Rome Chapter è da sempre impegnata nella realizzazione di iniziative finalizzate alla creazione di evidenze e di proposte che possano contribuire ad ottimizzare l'accesso alle terapie da parte dei pazienti. ExploRare, giunto ormai alla sua 3° edizione, rappresenta un progetto chiave nell'ambito delle malattie rare grazie ai risultati di valore ottenuti e le proposte emerse nelle edizioni precedenti, utili a supportare sia i processi di valutazione sia la programmazione delle risorse da parte del SSN" afferma Pier Luigi Canonico, Past President di ISPOR Italy - Rome Chapter e membro del Comitato Direttivo di ExploRare dalla sua prima edizione.

ExploRare 3.0 è partito con l'avvio il 5, 8 e 12 Novembre 2024 di 3 nuovi workstream, che saranno coordinati nei prossimi mesi da Andrea Marcellusi, Presidente Eletto ISPOR - Rome Chapter, Claudio Jommi, Professore di Economia Aziendale, Dipartimento di Scienze del Farmaco presso l'Università del Piemonte Orientale, Novara e Fulvio Luccini, Market Access & Healthcare Consulting Lead Italy and Managing Director Market Access presso Cencora Pharmalex.

"Negli ultimi anni si è assistito a un aumento sempre maggiore dell'utilizzo dei Patient-Reported Outcome Measures (PROMs) negli studi clinici. Indagare quali tipologie di PROMs vengano impiegate negli studi clinici sui farmaci per malattie rare approvati, e comprendere come l'inclusione di tali misure influenzi i tempi di valutazione da parte di AIFA, è utile per capire il reale impatto dei PROMs nel processo di valutazione e valorizzazione delle nuove terapie." segnala Claudio Jommi, coordinatore del primo workstream. 

"Sono sempre più numerosi i casi di estensione di indicazione e, conseguentemente, di farmaci approvati per diverse indicazioni. Comprendere come l'estensione di indicazione dei farmaci tra le categorie "raro" e "non raro" (in entrambe le direzioni) impatti sui tempi, sulle modalità e sugli esiti della negoziazione, permetterà di formulare proposte concrete per valorizzare adeguatamente il farmaco nella sua indicazione approvata" conclude Fulvio Luccini.

"Dato l'interesse per la tematica della spesa farmaceutica generata dai farmaci orfani e per malattie rare dimostrato sia dall'industria che dalle istituzioni, e la sua evidente rilevanza nell'ottica della programmazione sanitaria, un terzo gruppo di lavoro si occuperà dell'aggiornamento del modello predittivo di spesa presentato nel corso della seconda edizione e dell'individuazione di proposte risolutive dei bias impliciti nel modello" aggiunge Andrea Marcellusi. 

I risultati del progetto verranno raccolti in un documento che sarà presentato e discusso in occasione di un evento finale.

Il progetto è stato realizzato grazie alla sponsorizzazione non condizionante di Ipsen, ArgenX, Sobi, Alexion, AstraZeneca Rare Disease, Alnylam, CSL Behring, MSD e Sanofi.

Ti è piaciuto l'articolo? Condividilo: