Amiloidosi hATTR: al via un progetto per la continuità terapeutica dei pazienti in epoca Covid- 19

Neurologia

La situazione sociosanitaria provocata dall'emergenza Covid 19, seppure di fatto ormai entrata nella Fase 2, continua a impattare sulla qualità di vita e sull'aderenza alle terapie dei pazienti con Amiloidosi hATTR. Per questo motivo Alnylam Italia ha dato avvio a 'AMYCARE': innovativo programma di supporto per i pazienti già in trattamento con patisiran che prevede la possibilità di ricevere la somministrazione del farmaco direttamente al proprio domicilio.

L’attuale situazione sanitaria continua a impattare sulla qualità di vita dei pazienti con Amiloidosi hATTR, malattia genetica rara e progressivamente debilitante che già comporta ripercussioni importanti sulla vita dei pazienti e dei loro caregiver. In questa difficile contingenza, l’impegno dell'azienda farmaceutica Alnylam si concretizza nell’offerta di nuovi servizi ai pazienti, volti anche ad evolvere nuovi modelli di assistenza per i pazienti affetti da patologie rare.

La situazione sociosanitaria provocata dall’emergenza Covid 19, seppure di fatto ormai entrata nella Fase 2, continua a impattare sulla qualità di vita e sull’aderenza alle terapie dei pazienti con Amiloidosi hATTR. Per questo motivo Alnylam Italia ha dato avvio a ‘AMYCARE’: innovativo programma di supporto per i pazienti già in trattamento con patisiran che prevede la possibilità di ricevere la somministrazione del farmaco direttamente al proprio domicilio.

AMYCARE ha preso avvio verso la fine del mese di aprile e, in questa prima fase di start-up ha visto esprimere l’interesse dei primi centri di riferimento per la gestione dei pazienti con Amiloidosi hATTR. «Si tratta di due pazienti di Roma e di uno di fuori città – racconta il Dott. Marco Luigetti, neurologo del Policlinico Agostino Gemelli – che hanno iniziato il trattamento con patisiran già con l’uso compassionevole. Noi come referenti prescrittori abbiamo proposto loro di valutare l’opportunità di continuare il trattamento presso il proprio domicilio, anche in considerazione che il nostro ospedale è diventato un hub COVID-19. Al di là dell’attuale emergenza sanitaria, riteniamo comunque che un programma assistenziale così strutturato possa essere d’aiuto sia per evitare il sovraffollamento dei Day Hospital, sia per agevolare la logistica dei pazienti più lontani. Naturalmente resteremo sempre noi specialisti ad avere in carico la gestione del singolo paziente, il monitoraggio delle sue condizioni cliniche e, nel caso, la riformulazione della terapia».

«Poter fare la terapia a casa propria grazie ad un servizio di home care – precisa Andrea Vaccari, Presidente nazionale di fAMY Onlus, Associazione Pazienti con Amiloidosi – comporta sicuramente un beneficio psicologico importante per il paziente, oltre ad andare a ovviare a tante situazioni che possono generare stress. L’importante, però, è non perdere mai il contatto con il Centro di riferimento, in quanto solo gli specialisti che seguono costantemente il paziente possono avere il polso delle sue reali condizioni, valutando i possibili miglioramenti derivanti dalla terapia. Come Associazione Pazienti auspichiamo, inoltre, che le Regioni riconoscano l’opportunità di simili progetti di assistenza domiciliare, favorendo la loro diffusione».

«La sfida di Alnylam è di essere innovativa nella modalità di messa a disposizione dei propri farmaci in Italia, così come è stata innovativa la nostra ricerca e lo sviluppo clinico – dichiara a proposito Massimo Bertelli, General Manager di Alnylam Italia –. Per questo le nostre attività non sono mai incentrate al solo prodotto, ma sul progetto di cura che vogliamo offrire al paziente stesso, in cui l’utilizzo del farmaco è parte di un servizio che ruota attorno alla gestione della sua condizione. In considerazione dell’emergenza sanitaria in atto, abbiamo quindi voluto accelerare il lancio del progetto AMYCARE, sviluppato in collaborazione con HNP (Healthcare Network Partners), provider di programmi di supporto al paziente, per offrire ai Centri specializzati, e ai pazienti che ad essi afferiscono, una continuità terapeutica a domicilio, con il supporto di personale specializzato. Un programma che ha l’obiettivo di migliorare ulteriormente la fattibilità e l’aderenza alla terapia dei pazienti ad essa eleggibili. La fase acuta dell’emergenza COVID-19 ha precluso a molti malati rari visite, controlli e terapie in ambito ospedaliero e confido che un’iniziativa come questa possa dare un fattivo contributo a limitare i rischi».

AMYCARE non è solo un servizio per la terapia domiciliare dei pazienti con Amiloidosi hATTR, che non comporta costi aggiuntivi né per i Centri né per i pazienti, ma vuole essere soprattutto un modello assistenziale innovativo, come spiega Gianni Belletti di Healthcare Network Partners: «L’attuale situazione sanitaria ha, di fatto, solo accelerato l’avvio del programma, dato che il COVID-19 ha precluso a questi pazienti l’accesso strutturato ai Centri di riferimento. Inoltre, in questa situazione di emergenza, ha contribuito a facilitare situazioni logistiche complesse, pensiamo a quei pazienti in cura presso strutture molto distanti dal proprio domicilio, addirittura fuori regione, che ogni tre settimane devono raggiungerle con mezzi propri, affrontando anche costi non indifferenti. Il core di AMYCARE è la terapia domiciliare del trattamento eseguito in ambito ospedaliero, offrendo ai pazienti le stesse garanzie di sicurezza dell’ospedale. Per accedere al programma AMYCARE i pazienti devono avere tollerato bene almeno tre infusioni in ambito ospedaliero. La decisione di somministrare al paziente le infusioni domiciliari viene presa solo a seguito della valutazione e della raccomandazione da parte dello specialista del Centro di riferimento che, comunque, rimane il principale referente del paziente e ne monitora l’andamento del programma. Noi, possiamo dire, siamo il braccio operativo del medico che ha delocalizzato il trattamento del paziente al proprio domicilio, garantendo l’aderenza alla terapia prescritta. Una volta definita l’attivazione del servizio, il nostro personale specializzato e appositamente formato – un infermiere professionale e un medico – provvede sia al reperimento del farmaco presso la farmacia ospedaliera del Centro di riferimento, sia alla somministrazione a domicilio, concordando con il paziente le modalità più indicate secondo le proprie esigenze. Sappiamo bene che il setting domiciliare è molto più congeniale per il paziente e, per garantire una proficua relazione di fiducia con lui e i suoi caregivers, le figure professionali che si recano a casa sono sempre per le stesse per tutta la durata del trattamento. In questo periodo di COVID, inoltre, tutto il nostro personale opera nel più rigoroso rispetto delle normative di sicurezza, per non esporre i pazienti a nessun rischio di contagio».

Oltre che nel Lazio, il progetto AMYCARE sarà presto disponibile anche in altre Regioni, quali Campania, Lombardia, Puglia, Friuli Venezia Giulia e Veneto. Proprio l’aderenza alla terapia rappresenta uno degli standard di riferimento del progetto, oltre all’abbattimento dei costi sia per il sistema sanitario regionale, che in questo modo riesce a destinare risorse ad altro, sia per il paziente, che non deve più sostenere costi logistici.