Atrofia muscolare spinale, nuovi dati di efficacia a lungo termine inclusi nella scheda tecnica di nusinersen

Aggiornamento della scheda tecnica europea per nusinersen, che adesso incorpora i dati a lungo termine di quattro studi (NURTURE, EMBRACE, SHINE e CS3A). Questi trial, che hanno preso in considerazione i trattamenti pre-sintomatici, infantili e successivi, confermano ulteriormente i benefici di un trattamento precoce e la durata dell'effetto del trattamento di nusinersen. Non sono invece stati identificati nuovi problemi di sicurezza.

Aggiornamento della scheda tecnica europea per nusinersen, che adesso incorpora i dati a lungo termine di quattro studi (NURTURE, EMBRACE, SHINE e CS3A). Questi trial, che hanno preso in considerazione i trattamenti pre-sintomatici, infantili e successivi, confermano ulteriormente i benefici di un trattamento precoce e la durata dell'effetto del trattamento di nusinersen. Non sono invece stati identificati nuovi problemi di sicurezza.

Collettivamente, questi dati dimostrano che il trattamento con nusinersen si traduce in un continuo miglioramento o stabilizzazione dell'attività della malattia per pazienti di tutte le età.

Mentre i benefici maggiori si hanno con l'inizio precoce del trattamento, i dati di SHINE, che hanno seguito i pazienti dagli studi fondamentali di CHERISH ed ENDEAR, dimostrano anche che i pazienti che iniziano il trattamento in una fase successiva possono ancora ottenere miglioramenti significativi nella funzione motoria e nelle capacità che possono aiutarli nella loro vita quotidiana.

Al momento dell'analisi intermedia di SHINE, la durata del trattamento con nusinersen era fino a 474 giorni per i pazienti arruolati da CHERISH e fino a 592 giorni per quelli di ENDEAR.

"Questi dati confermano il profilo di sicurezza ed efficacia a lungo termine di nusinersen e si aggiungono all'impressionante e crescente corpus di prove cliniche che include più di 300 pazienti in una vasta gamma di età e tipi di SMA", ha detto Ivana Rubino, Executive Medical Director e Global Head of Neuromuscular Medical Affairs di Biogen. "

Oltre 7.500 neonati, adolescenti e adulti sono stati trattati con nusinersen in tutto il mondo.

Biogen sta inoltre continuando a contribuire alla costruzione di diversi registri mondiali delle malattie e di iniziative di dati reali che continueranno a fornire importanti approfondimenti a lungo termine sulla SMA e il suo trattamento.

L'aggiornamento delle indicazioni europee include anche i dati di EMBRACE, che ha esaminato sia la SMA infantile che quella successiva, i risultati finali dello studio CS3A (che ha studiato l'uso del nusinersen in pazienti sintomatici con SMA infantile) e i dati dello studio NURTURE. NURTURE è uno studio in corso, in aperto, di neonati pre-sintomatici con diagnosi genetica di SMA, i cui risultati più recenti saranno presentati nei prossimi giorni ai congressi CureSMA e EAN.