Cellule staminali mesenchimali, sicure nella sclerosi multipla ma non spengono l'infiammazione

Neurologia

Sono stati annunciati durante la prima giornata del 35esimo Congresso Internazionale ECTRIMS i dati preliminari del primo studio internazionale di fase II, concluso da poche settimane, per il trattamento della sclerosi multipla (SM) con cellule staminali mesenchimali autologhe. I risultati mostrano che l'utilizzo di tali cellule è sicuro anche se non è stato osservato un effetto di efficacia sperato a livello di infiammazione acuta misurata mediante risonanza magnetica cerebrale.

Sono stati annunciati durante la prima giornata del 35esimo Congresso Internazionale ECTRIMS i dati preliminari del primo studio internazionale di fase II, concluso da poche settimane, per il trattamento della sclerosi multipla (SM) con cellule staminali mesenchimali autologhe. I risultati mostrano che l’utilizzo di tali cellule è sicuro anche se non è stato osservato un effetto di efficacia sperato a livello di infiammazione acuta misurata mediante risonanza magnetica cerebrale. I dati sono stati presentati da Antonio Uccelli, Direttore Scientifico dell'Ospedale Policlinico San Martino e professore presso l’Università di Genova nonchè principal investigator dello studio insieme a Mark Freedman, Professore di Neurologia dell’Ottawa Hospital Research Institute (Canada).

Lo studio chiamato MESEMS (cellule stem MEsenchimali per la sclerosi multipla), iniziato nel Luglio 2012 e terminato nel luglio 2019 è uno studio clinico di fase II accademico, randomizzato, in doppio cieco, confrontato con placebo, con MSC autologhe, derivate dal midollo osseo infuse per via endovenosa in persone con sclerosi multipla.

E’ stato guidato dall'Ospedale Policlinico San Martino, co-finanziato da AISM e la sua Fondazione, dall’Associazione MS Canada e da altre organizzazioni non profit ed ha coinvolto 10 nazioni per un totale di 144 persone.

Come ha dichiarato Uccelli ai microfoni di Pharmastar: “le cellule staminali mesenchimali si possono isolare da diversi tessuti di origine connettiva e sono in grado potenzialmente di spegnere l’infiammazione e favorire la riparazione della mielina e delle strutture nervose in animali con sclerosi multipla sperimentale. Per tale motivo abbiamo condotto questo studio di fase 2 che ha confrontato il trattamento per via endovenosa con cellule staminali mesenchimali rispetto al placebo”

L’obiettivo principale era dimostrare la sicurezza e l’efficacia del trattamento con cellule staminali mesenchimali autologhe in persone con sclerosi multipla che non è stato del tutto centrato visto che, mentre i risultati evidenziano la sicurezza della somministrazione endovenosa di staminali mesenchimali, l’efficacia risulta pari al placebo senza alcun effetto del trattamento sull’infiammazione cerebrale acuta, misurata attraverso il numero di lesioni che assumono contrasto identificate con la risonanza magnetica cerebrale.

L’analisi dei dati sta proseguendo al fine di comprendere meglio altre possibili implicazioni di questa terapia, in particolare per quanto riguarda i segnali di riparazione - la principale speranza di questo trattamento.

“Abbiamo ancora tante informazioni che dobbiamo analizzare in particolar modo riguardo agli obiettivi secondari. L’unico che abbiamo analizzato ad oggi è la frequenza di ricadute annualizzato in cui l’effetto delle mesenchimali dimostra un trend significativo di riduzione pari a circa il 36%. Stiamo iniziando in questi giorni l’analisi dei dati per valutare l’eventuale effetto di protezione e riparazione dovuto alla mesenchimali” ha aggiunto Uccelli.
 
Inoltre, fino ad oggi le prime analisi sono state effettuate sui dati dell’intera coorte di pazienti in trattamento ma è presumibile che all'interno dei gruppi ci siano stati pazienti che hanno risposto e altri no, per esempio i pazienti nella fase di malattia a ricadute e remissioni rispetto a quelli nella fase progressiva.

“Siamo fiduciosi che alcuni risultati possano fornire indicazioni positive. “E' comunque un risultato importante perché dimostra la sicurezza del trattamento e lascia aperta la porta ad un effetto neuroprotettivo che, se dimostrato dall’analisi degli obiettivi secondari, potrà fornire una nuova speranza alle persone con sclerosi multipla” ha concluso Uccelli.

Uccelli A. et al., MEsenchymal StEm cells for Multiple Sclerosis (MESEMS): a multi-center, randomized, double blind, cross-over phase 2 clinical trial with autologous mesenchymal stem cells (MSC). 35th Congress of the European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) 2019: Abstract P1378, Stoccolma 11-13 settembre.