Il trattamento con micofenolato mofetil (MMF), in pazienti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), ha indotto una riduzione della frequenza delle recidive, una stabilizzazione o una ridotta disabilità ed è risultato ben tollerato. È quanto emerso da uno studio osservazionale coreano, apparso online su JAMA Neurology.

«Il NMOSD è un disordine autoimmune infiammatorio del sistema nervoso centrale» spiegano gli autori, coordinati da So-Yang Huh, del Collegio Universitario di Medicina di Busan (Corea del Sud). Il trattamento base è costituito dall’azatioprina (AZA), immunosoppressore impiegato per prevenire nuovi attacchi e lo sviluppo di disabilità. «Di recente, vari farmaci immunosoppressivi sono stati introdotti come opzioni terapeutiche per prevenire le recidive di NMOSD» aggiungono i ricercatori. Tra queste il metotrexate, il rituximab, il mitoxantrone idrocloruro e il micofenolato mofetil, un profarmaco dell’acido micofenolico già usato per il trattamento della psoriasi dal 1970 e approvato dalla FDA per la prevenzione del rigetto nei trapianti d’organo.

«L’uso di MMF nel trattamento del NMOSD però si basa su pochi studi che dimostrano qualche beneficio nella riduzione dei tassi di recidiva» proseguono Huh e colleghi. «In questo studio il nostro scopo era quello di espandere il campo di conoscenze su MMF, valutandone il profilo di efficacia e sicurezza come terapia iniziale o alternativa in un’ampia coorte di pazienti con NMO e NMOSD provenienti da 3 centri di riferimento in Corea del Sud».

«Lo studio si è basato su una revisione retrospettiva delle nostre esperienze» spiegano Huh e collaboratori «e sull’esame dei risultati ottenuti in 59 pazienti con NMOD – di cui 24 con neuromielite ottica e 35 con una forma limitata di malattia – i quali erano stati trattati con MMF (1.000-2.000 mg/d)».

Sul totale dei 59 pazienti, 1 con NMOSD che aveva dovuto sospendere l’uso di MMF nel primo mese a causa di un rash cutaneo, è stato escluso dallo studio. I restanti 58 pazienti sono stati inclusi nell’analisi farmaco-efficacia. Il tasso mediano di recidiva annualizzato (AAR) post-MMF è risultato significativamente inferiore all’AAR pre-MMF (0,0 vs 1,5; P<0,001). Anche i punteggi all’Expanded Disability Status Scale (EDSS) sono significativamente diminuiti dopo trattamento con MMF (3.0 vs 2,5; P=0,005). In tutto 35 pazienti (60%) sono divenuti liberi da recidiva e i punteggi EDSS si sono stabilizzati o sono migliorati in 53 pazienti (91%). Quattordici pazienti hanno sospeso il trattamento con MMF a causa di recidive in corso (10 pazienti), rash (1 soggetto), gravidanza (una paziente) e problemi finanziari (2 pazienti), ma MMF è generalmente apparso ben tollerato.

«Abbiamo dimostrato che l’AAR mediano è risultato significativamente ridotto in 51 pazienti su 58 88%) e la disabilità si è ridotta o stabilizzata in 53 soggetti (91%). Inoltre il 60% dei pazienti era libero da recidive durante il trattamento MMF e il 78% stava continuando il trattamento MMF all’ultimo follow-up» sottolineano i ricercatori».

«Abbiamo notato» aggiungono «che12 pazienti che erano stati trattati con AZA prima di MMF hanno evidenziato una riduzione significativa in ARR dopo switch a MMF. Sebbene questa analisi sia stata condotta su un piccolo numero di pazienti, queste osservazioni indicano che MMF possa essere una buona opzione nei soggetti che hanno presentato recidive o effetti collaterali durante il trattamento con AZA».

«Nel complesso, i risultati del nostro studio indicano che l’uso di MMF nei pazienti con NMOSD può portare a un buon controllo della malattia con un eccellente profilo di efficacia e tollerabilità» concludono gli autori. «Il prossimo step sarà condurre un trial clinico randomizzato con analisi di efficacia e sicurezza a lungo termine in una coorte più ampia che possa portare chiarezza sull’efficacia del trattamento con MMF dei pazienti con NMOSD».

Arturo Zenorini
Huh SY, Kim SH, Hyun JW, et al. Mycophenolate Mofetil in the Treatment of Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder. JAMA Neurol, 2014 Sep 8. [Epub ahead of print]
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