Duchenne, idebenone riduce le complicanze respiratorie

I pazienti con distrofia di Duchenne (DMD) trattati con idebenone hanno avuto un ridotto rischio di complicanze broncopolmonari tra cui un minor numero di ricoveri causati da tali complicazioni e una ridotta necessitÓ di un trattamento antibiotico sistemico rispetto ai pazienti trattati con placebo. Questi dati aggiuntivi provenienti dallo studio DELOS, un trial registrativo di fase III, e sono stati pubblicati on-line su Neuromuscular Disorders, rivista ufficiale della World Muscle Society.

I pazienti con distrofia di Duchenne (DMD) trattati con idebenone hanno avuto un ridotto rischio di complicanze broncopolmonari tra cui un minor numero di ricoveri causati da tali complicazioni e una ridotta necessità di un trattamento antibiotico sistemico rispetto ai pazienti trattati con placebo. Questi dati aggiuntivi provenienti dallo studio DELOS, un trial registrativo di fase III, e sono stati pubblicati on-line su Neuromuscular Disorders, rivista ufficiale della World Muscle Society.

Lo studio DELOS  è stata condotto in pazienti DMD che non prendevano glucocorticoidi concomitanti e ha dimostrato che idebenone ha ridotto la perdita della funzione respiratoria in maniera statisticamente significativa e clinicamente rilevante (Buyse et al., The Lancet 2015 385 (9979): 1748-57).

I dati ora pubblicati su Neuromuscular Disorders dimostrato che idebenone ha anche ridotto la proporzione di pazienti che cadevano al di sotto della soglia clinicamente rilevante per il flusso della tosse di picco, rilevanti per una corretta liberazione delle vie aeree e la capacità vitale forzata, un indicatore di insufficienza respiratoria.

I ricercatori hanno anche scoperto che ci sono stati un numero inferiore di eventi avversi broncopolmonari (BAES), comprese le infezioni superiori ed inferiori delle vie respiratorie e complicanze correlate, in pazienti in terapia idebenone (6 dei 31 pazienti con 7 BAES) rispetto ai pazienti del gruppo placebo (17 su 33 pazienti con 28 BAES).

Per i pazienti che hanno ricevuto idebenone, c'è stata una riduzione del 67% per il rischio di subire almeno un BAE durante il periodo di studio di un anno (p = 0,0187), e una riduzione del 72% per il rischio di subire una o più BAES (p = 0,0026).
Inoltre, la durata complessiva dei BAE per il gruppo idebenone (82 giorni) era decisamente più breve rispetto al gruppo placebo (222 giorni). Questo risultato è stato sostenuto anche da un minor numero di ricoveri a causa di complicazioni respiratorie nel gruppo idebenone rispetto al gruppo placebo.

La necessità di uso di antibiotici sistemici è stato inferiore nel gruppo idebenone (7 o 22,6% dei pazienti con 8 episodi di trattamento antibiotico) rispetto al gruppo placebo (13 o 39,4% dei pazienti con 17 episodi).

"I risultati pubblicati su Neuromuscular Disorders sono chiaramente di rilevanza clinica", ha commentato Thomas Meier, PhD, CEO di Santhera. "I dati mostrano che l'efficacia di idebenone sulla conservazione della funzione respiratoria, un importante scopo della terapia per la DMD, si traduce in una riduzione del rischio di complicanze broncopolmonari, che è risultata associata a minori ospedalizzazioni causate da complicazioni respiratorie, e una ridotta necessità di antibiotici sistemici . La rilevanza clinica di questi risultati è supportata dai risultati della recente indagine condotta da Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) e co-sponsorizzato da Santhera, in cui i pazienti DMD e dei loro assistenti hanno indicato un alto valore ai trattamenti che potrebbero ridurre le complicanze polmonari ".

Craig M. McDonald, et al. for the DELOS Study Group, Idebenone reduces respiratory complications in patients with Duchenne muscular dystrophy, Neuromuscular Disorders (2016), doi: 10.1016/j.nmd.2016.05.008
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