Teva Pharmaceutical e Active Biotechtoday hanno annunciato l'espansione del programma di sviluppo clinico di laquinimod con l'avvio del trial ARPEGGIO, che valuterà il potenziale di laquinimod nel trattamento della sclerosi multipla primaria progressiva (PPMS). Inoltre, Teva ha arruolato il primo paziente nello studio LEGATO-HD, che valuterà laquinimod nella malattia di Huntington. In entrambi i casi si tratta di studi di Fase II.

Attualmente, non esistono terapie approvate disponibili per il trattamento del PPMS o il trattamento della malattia di Huntington, a parte i farmaci che agiscono unicamente nella gestione dei sintomi delle due malattie.

"Teva è orgogliosa nel tentativo di aiutare i pazienti con malattie neurodegenerative attraverso la ricerca e l'innovazione", ha detto Michael Hayden, MD, Ph.D., Presidente del Global R & S e Chief Scientific Officer di Teva Pharmaceutical Industries, Ltd. "Laquinimod ha dimostrato di modulare diversi percorsi patologici  chiave che accomunano  diverse malattie neurodegenerative. Più in particolare, modula le linee cellulari del sistema immunitario nella periferia e nel sistema nervoso centrale. Non vediamo l'ora di avere i risultati di entrambi gli studi. "

Lo studio ARPEGGIO valuterà l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di laquinimod in pazienti con PPMS con l'obiettivo primario di variazione la percentuale di variazione del volume cerebrale (PBVC) attraverso l'analisi della RMN. La PPMS è caratterizzata dal peggioramento della funzione neurologica senza ricadute ben identificabili (detti anche attacchi o esacerbazioni). Circa il 15 per cento dei pazienti affetti da SM rientra nella categoria PPMS.

Lo studio LEGATO-HD valuterà l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di laquinimod somministrato una volta al giorno per via orale come potenziale trattamento per i pazienti adulti con malattia di Huntington. L'endpoint primario di LEGATO-HD è il cambiamento rispetto al basale del Unified Disease Rating Scale-Total Motor Scale di Huntington (UHDRS-TMS) come definito dalla somma dei punteggi di tutti i sub-elementi UHDRS-TMS dopo 12 mesi di trattamento.

La malattia di Huntington è causata da una degenerazione geneticamente programmata delle cellule cerebrali in alcune aree del cervello, che si traduce in movimenti incontrollati, perdita delle facoltà intellettive e la personalità e disturbi emotivi. Nei paesi occidentali, la malattia di Huntington colpisce circa 5-7 persone su 100mila

Laquinimod è un immunomodulante orale attivo sul sistema nervoso centrale (SNC), con un meccanismo d’azione innovativo. Laquinimod supera la barriera emato-encefalica con conseguente effetto potenziale diretto sull’infiammazione e sulla neurodegenerazione del sistema nervoso centrale.

Finora il farmaco non ha avuto vita facile. Recentemente, il  Chmp ha confermato il parere al momento contrario – già espresso il 23 gennaio 2014 – all’approvazione di laquinimod come trattamento per la SMRR (Sclerosi Multipla Recidivante Remittente). Il farmaco è stato sviluppato da Teva e Active Biotech.

Il programma di sviluppo clinico registrativo di fase III per la valutazione di  laquinimod nella SM comprende due studi registrativi, entrambi completato, ALLEGRO e BRAVO (in entrambi la dose di farmaco era di 0,6 mg / giorno ). Un terzo studio di fase III , CONCERTO , è attualmente in corso e prevede la valutazione di due dosi di L
laquinimod ( 0,6mg e 1,2mg / die ) in circa 2.100 pazienti per un tempo massimo di 24 mesi. L'outcome primario è il tempo di progressione della disabilità di tre mesi
confermata misurata dall’Expanded Disability Status Scale ( EDSS ).