In un comunicato, la società di neuroscienze Cerevance ha annunciato il completamento della sperimentazione clinica di fase 2 di CVN424, un composto orale a monosomministrazione giornaliera sviluppato per il trattamento della malattia di Parkinson in add-on alla levodopa.

Il meccanismo d’azione del farmaco
CVN24 è una piccola molecola che penetra nel cervello e agisce selettivamente come agonista inverso GPR6 (recettore accoppiato alla proteina G), modula un bersaglio non dopaminergico presente nei neuroni striatali che esprimono il recettore della dopamina D2.

La società afferma che CVN424 non influisce sui percorsi dipendenti da D1 e che questo targeting selettivo aiuta a evitare la discinesia, un effetto collaterale della terapia a lungo termine con le attuali terapie del Parkinson associate all'attivazione di D1.

Secondo quanto riferito dalla società, il farmaco è stato valutato in uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, nel quale il composto ha ottenuto una significativa riduzione dose-dipendente dei periodi “off" o periodi durante il giorno in cui i sintomi del Parkinson si ripresentano nonostante i farmaci.

«Siamo lieti di riportare questi risultati che riteniamo dimostrino che CVN424 può fornire un miglioramento significativo per i pazienti, con poca esacerbazione degli effetti collaterali dopaminergici» ha dichiarato Brad Margus, CEO di Cerevance. «Non vediamo l'ora di far avanzare rapidamente CVN424 in diversi studi clinici più ampi volti a ottenere l'approvazione normativa».

Metodi e risultati della sperimentazione
Lo studio di fase 2 ha arruolato 135 pazienti con malattia di Parkinson, tutti in trattamento con una dose stabile di levodopa e altri farmaci contro il Parkinson, ma con almeno 2 ore o più al giorno di periodo medio off.

I partecipanti sono stati randomizzati a ricevere CVN424 a basso dosaggio, CVN424 ad alte dosi o placebo corrispondente una volta al giorno per 4 settimane.

Alla settimana 4, CVN424 ad alte dosi ha mostrato un miglioramento di 1,3 ore nel periodo off rispetto al placebo, accompagnato da un aumento del tempo senza discinesia fastidiosa e senza un significativo peggioramento del tempo con discinesia fastidiosa.

A basse dosi, CVN424 ha anche mostrato un miglioramento dei periodi off e del tempo senza discinesia fastidiosa rispetto al placebo.

Gli effetti avversi più comuni sono stati nausea, vomito e mal di testa, che si sono verificati in due pazienti, ciascuno alla dose più alta. Tutte le altre reazioni avverse si sono verificate in un paziente o meno.

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