Uno studio condotto in Kuwait e pubblicato su Multiple Sclerosis and Related Disorders conferma che ocrelizumab è sicuro ed efficace nei bambini e adolescenti con sclerosi multipla a insorgenza pediatrica (POMS).

Dopo circa 15 mesi di trattamento, oltre il 90% dei pazienti è rimasto libero da recidive, la maggior parte non ha mostrato nuova attività di malattia alla risonanza magnetica e il livello di disabilità è risultato stabile o migliorato.

I risultati, coerenti con le evidenze presenti in letteratura, supportano un approccio terapeutico più precoce e aggressivo nelle forme pediatriche della malattia.

Contesto e metodologia dello studio
La sclerosi multipla è una patologia infiammatoria e neurodegenerativa del sistema nervoso centrale che provoca danni al cervello e al midollo spinale. Sebbene venga diagnosticata prevalentemente in età adulta, può colpire anche soggetti giovani, configurandosi come POMS.

Questi pazienti presentano un decorso tipicamente recidivante-remittente con recidive più frequenti e una maggiore carica lesionale rispetto agli adulti, oltre a un rischio più elevato di progressione verso una sclerosi multipla secondariamente progressiva in età precoce.

Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale anti-CD20 approvato per il trattamento della sclerosi multipla recidivante e primariamente progressiva negli adulti, e viene talvolta impiegato off-label nei pazienti pediatrici, sebbene vi siano ancora dati limitati sulla sua sicurezza ed efficacia in questa popolazione.

Per approfondire l’argomento, i ricercatori hanno analizzato i dati di 24 pazienti che hanno iniziato il trattamento con ocrelizumab prima dei 18 anni, presso le cliniche per la sclerosi multipla in Kuwait. I dati, estratti dal registro nazionale della sclerosi multipla del paese, coprono il periodo dal 2018 al 2023.

I criteri di inclusione prevedevano la presenza di una diagnosi confermata di sclerosi multipla con evidenza clinica e radiologica di attività di malattia, la necessità di una terapia modificante la malattia (DMT) e l'assenza di controindicazioni al trattamento con ocrelizumab.

Inoltre, per garantire una valutazione omogenea dell’efficacia del farmaco, i pazienti dovevano avere almeno un episodio di recidiva documentato nell’anno precedente l’inizio della terapia e lesioni attive alla risonanza magnetica cerebrale o spinale.

I dati clinici e radiologici sono stati raccolti in modo retrospettivo e analizzati per valutare il tasso di recidiva, la progressione della disabilità e la presenza di nuove lesioni alla risonanza magnetica. L’analisi della disabilità è stata condotta utilizzando la Expanded Disability Status Scale (EDSS), mentre il criterio NEDA-3 (No Evidence of Disease Activity) è stato impiegato per determinare l’assenza di attività di malattia.

Diminuito significativamente il tasso annuale di recidive
Al momento della diagnosi e prima di avviare la terapia, tutti i pazienti avevano più di dieci lesioni, almeno una delle quali con infiammazione attiva, e avevano sperimentato da una a due recidive nell’anno precedente.

Dopo il trattamento, il tasso annuale di recidive è diminuito significativamente, passando da 1,08 a 0,08 recidive all’anno, con il 91,7% dei pazienti che non ha più avuto episodi acuti.

Dal punto di vista della disabilità, la maggior parte dei pazienti ha mantenuto livelli invariati (79,2%) o ha mostrato miglioramenti (16,7%) valutati tramite la EDSS. Solo un paziente ha avuto un peggioramento della disabilità in seguito a una recidiva e alla comparsa di una nuova lesione attiva nel primo anno di trattamento.

In maniera coerente con questi risultati, il 91,7% dei pazienti ha raggiunto il criterio NEDA-3, che indica l’assenza di recidive, di peggioramento della disabilità e di lesioni nuove o ingrandite o con infiammazione attiva alla risonanza magnetica.

Il farmaco è stato generalmente ben tollerato. Non sono stati riportati effetti collaterali gravi, mentre un solo paziente ha manifestato una reazione moderata all’infusione, risoltasi nel giro di pochi giorni.

I messaggi-chiave
Questi dati suggeriscono che ocrelizumab, somministrato precocemente nei pazienti pediatrici con sclerosi multipla recidivante, possa contribuire a una migliore gestione della malattia, riducendo il tasso di recidiva e limitando la progressione della disabilità.

La significativa diminuzione del numero di recidive e il raggiungimento dello stato NEDA-3 nella maggior parte dei pazienti indicano una buona capacità del farmaco di prevenire l’attività infiammatoria e la neurodegenerazione.

L’assenza di eventi avversi gravi e la buona tollerabilità osservata suggeriscono che ocrelizumab possa rappresentare un'opzione terapeutica sicura per i giovani pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla.

Tuttavia, gli autori dello studio sottolineano la necessità di studi controllati a lungo termine per valutare più approfonditamente il profilo di sicurezza del farmaco e la sua efficacia nel ridurre il rischio di progressione verso la forma secondariamente progressiva della malattia.

In conclusione, l’impiego di ocrelizumab nei pazienti pediatrici potrebbe favorire un approccio terapeutico più mirato e tempestivo, con potenziali benefici nel rallentare la progressione della malattia e migliorare la qualità della vita di questi giovani pazienti.

Tuttavia, è fondamentale che ulteriori studi a lungo termine confermino la sua efficacia e sicurezza, per definire con maggiore precisione il ruolo del farmaco nella gestione della sclerosi multipla pediatrica.

Bibliografia
Alroughani R, AlMojel M, Al-Hashel J, Ahmed SF. Ocrelizumab for pediatric relapsing multiple sclerosis. Mult Scler Relat Disord. 2025 May 19;100:106539. doi: 10.1016/j.msard.2025.106539. Epub ahead of print. leggi

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