Sclerosi multipla, approvato dall'Fda il primo farmaco per uso pediatrico, si tratta di fingolimod

La Food and Drug Administration statunitense ha approvato fingolimod per il trattamento della sclerosi multipla recidivante (SM) nei bambini e negli adolescenti dai 10 anni in su.

La Food and Drug Administration statunitense ha approvato fingolimod per il trattamento della sclerosi multipla recidivante (SM) nei bambini e negli adolescenti dai 10 anni in su.

Questa è la prima approvazione Fda di un farmaco per il trattamento della SM in pazienti pediatrici. Le stime suggeriscono che negli Stati Uniti 8.000-10.000 bambini e adolescenti abbiano la SM.

"Per la prima volta, abbiamo un trattamento approvato dall’Fda specifico per bambini e adolescenti con sclerosi multipla", ha dichiarato Billy Dunn, direttore della Divisione Prodotti Neurologici del Centro per la Valutazione e la Ricerca sui Farmaci dell’Fda. "La sclerosi multipla può avere un impatto profondo sulla vita del bambino. Questa approvazione rappresenta un importante e necessario passo avanti nella cura dei pazienti pediatrici con sclerosi multipla".

Fingolimod è stato approvato per la prima volta dall’Fda nel 2010 per il trattamento di adulti con SM recidivante.

Lo studio clinico che ha valutato l'efficacia di fingolimod nel trattamento di pazienti pediatrici con SM ha incluso 214 pazienti valutati di età compresa tra 10 e 17 anni e ha confrontato il farmaco con l'interferone beta-1a. Nello studio, l'86 per cento dei pazienti che ricevevano fingolimod rimase libero da recidive dopo 24 mesi di trattamento, rispetto al 46 per cento dei pazienti che ricevevano interferone beta-1a.

Lo studio di fase III PARADIGMS
PARADIGMS (NCT01892722) è uno studio di fase III, randomizzato e multicentrico, di durata flessibile (fino a due anni), condotto in doppio cieco per valutare la sicurezza e l’efficacia di fingolimod orale rispetto a interferone beta-1a nei bambini e negli adolescenti con diagnosi confermata di sclerosi multipla (SM); lo studio sarà seguito da una fase di estensione in aperto di cinque anni.

Lo studio ha arruolato 215 bambini e adolescenti con SM di età compresa tra 10 e 17 anni, con un punteggio della Expanded Disability Status Scale (EDSS) tra 0 e 5.55. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere fingolimod per via orale (0,5 mg o 0,25 mg, a seconda del peso corporeo) una volta al giorno, oppure interferone beta-1a per via intramuscolare una volta alla settimana.

L’endpoint primario dello studio era la frequenza delle recidive nei pazienti trattati fino a 24 mesi (tasso di recidive annualizzato)5. Gli endpoint secondari hanno incluso il numero di lesioni T2 nuove o di nuovo allargamento e quello di lesioni T1 rilevate attraverso mezzo di contrasto, nonché le proprietà farmacocinetiche e di sicurezza di fingolimod, tutti parametri misurati nel corso dell’intero periodo di trattamento.

Lo studio di fase III PARADIGMS è stato condotto presso 87 siti in più di 26 Paesi ed è stato progettato in collaborazione con la US Food and Drug Administration, l’Agenzia europea per i medicinali e l’International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group.

Gli effetti collaterali di fingolimod sono stati simili a quelli osservati negli adulti: cefalea, aumento degli enzimi epatici, diarrea, tosse, influenza, sinusite, mal di schiena, dolore addominale e dolore alle estremità.