Sclerosi multipla, dalla vita reale conferme per fingolimod. Dati presentati all'AAN

Al 69° Meeting annuale della American Academy of Neurology (AAN), in corso a Boston (Usa) sono stati presentati i dati dello studio di fase IV MS-MRIUS (Multiple Sclerosis clinical outcome and MRI in the US), che hanno confermato l'efficacia di fingolimod nella pratica clinica reale.

Al 69° Meeting annuale della American Academy of Neurology (AAN), in corso a Boston (Usa) sono stati presentati i dati dello studio di fase IV MS-MRIUS (Multiple Sclerosis clinical outcome and MRI in the US), che hanno confermato l’efficacia di fingolimod nella pratica clinica reale.

I risultati dimostrano che fingolimod ha avuto un impatto su quattro misure chiave dell’attività di malattia nella SM (recidive, lesioni alla RM, progressione della disabilità e perdita del volume cerebrale) nelle persone con sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR) per un periodo fino a 16 mesi. Questa è anche la prima volta che uno studio multicentrico ha valutato e dimostrato che le scansioni di risonanza magnetica di routine (RM), effettuate nell’ambito clinico quotidiano, possono essere utilizzate in modo affidabile nelle persone con SMRR, per misurare la perdita del volume cerebrale – un parametro chiave della progressione della malattia.

SM-MRIUS è uno studio multicentrico (33 centri), retrospettivo, di tipo real-world (pratica clinica reale), condotto su 590 persone con SMRR in trattamento con fingolimod. Al follow-up intermedio di 16 mesi, l’85,8% dei soggetti trattati con fingolimod non aveva interrotto il trattamento.

Lo status NEDA-3 (combinazione di nessuna recidiva, nessuna lesione nuova o di nuovo allargamento alla RM e nessuna progressione della disabilità) è stato raggiunto dal 59,6% dei soggetti idonei a tale valutazione (n = 586).

 Lo status NEDA-4 (corrispondente al NEDA-3, con l’aggiunta dell’assenza della perdita del volume cerebrale, è stato raggiunto da più di un terzo (37,5%) dei soggetti idonei a tale valutazione (n = 325)1.
Lo studio ha dimostrato che tra i pazienti NEDA-4, l’86,5% di quelli trattati con fingolimod non ha avuto recidive, il 91,1% non ha sperimentato alcuna progressione della disabilità e il 79,7% non ha presentato alcuna lesione nuova o di nuovo allargamento alla RM1. Inoltre, il 58,2% dei pazienti non ha sperimentato alcuna perdita del volume cerebrale correlato alla SM superiore allo 0,4%, valore che è ampiamente all’interno dell’intervallo che ci si aspetta di osservare nelle persone non affette da SM.

 I dati hanno dimostrato per la prima volta che le scansioni RM effettuate con le tecniche normalmente disponibili nella pratica clinica (MRI FLAIR – Fluid Attenuation Inversion Recovery) sono state un metodo affidabile per misurare la perdita del volume cerebrale in oltre il 95% dei partecipanti allo studio.

I risultati dello studio SM-MRIUS confermano l’importanza di affrontare i quattro parametri chiave dell’attività di malattia nella SM – recidive, lesioni alla RM, progressione della disabilità e perdita del volume cerebrale – attraverso un trattamento precoce ed efficace, allo scopo di impattare il decorso della SMRR e preservare la funzionalità fisica e cognitiva a lungo termine dei pazienti.

Studio SM-MRIUS
SM-MRIUS (Multiple Sclerosis and clinical outcome and MRI in the US) è uno studio multicentrico, retrospettivo di Fase IV (33 siti), condotto su 590 persone con sclerosi multipla recidivante remittente (SMRR)1. Lo studio ha esaminato l’effetto di fingolimod sul raggiungimento dello status di No Evidence of Disease Activity (NEDA, “nessuna evidenza di attività di malattia”), sull’efficacia delle scansioni RM tra le persone con SMRR e anche sulla possibilità di misurare la perdita del volume cerebrale nella pratica clinica di routine1-3. Sulla base della disponibilità di scansioni ad alta risoluzione, 586 pazienti si sono rivelati idonei alla valutazione NEDA-3 e 325 pazienti alla NEDA-4.

I soggetti dovevano sottoporsi a una risonanza magnetica nei sei mesi precedenti – o entro un mese dopo – l’inizio del trattamento con fingolimod, seguita da un’altra risonanza effettuata tra nove e 24 mesi dall’inizio del trattamento.

La valutazione dell’indice NEDA si è basata sulla misurazione del tasso di recidiva annualizzato, delle lesioni alla RM e della progressione della disabilità, determinata dal punteggio medio della scala Expanded Disability Status Scale (EDSS) (NEDA-3) e dalla perdita del volume cerebrale correlato a SM (NEDA-4), misurato usando l’intera perdita di volume del cervello (perdita del volume del cervello non correlata alla SM >0,4%).

Per valutare la fattibilità della misurazione della perdita del volume cerebrale nella pratica clinica, le variazioni di volume del ventricolo laterale (LVV) sono state valutate usando scansioni RM FLAIR (Fluid Attenuation Inversion Recovery). Il parametro LVV potrebbe essere utilizzato come indicatore delle variazioni del volume di tutto il cervello, misurate con scansioni RM ad alta risoluzione.