Sclerosi multipla, fingolimod riduce le ricadute in bambini e adolescenti. Studio PARADIGMS

E' positivo l'esito dello studio di fase III PARADIGMS, volto a valutare la sicurezza e l'efficacia di fingolimod, con somministrazione orale una volta al giorno, in bambini e adolescenti (di età dai 10 ai 17 anni) affetti da sclerosi multipla (SM). Lo rende noto l'azienda produttrice, Novartis. Le analisi complete dei dati dello studio PARADIGMS sono attualmente in corso e i risultati verranno comunicati nel corso del settimo Congresso ECTRIMS-ACTRIMS che avrà luogo a Parigi (Francia) dal 25 al 28 ottobre.

E’ positivo l’esito dello studio di fase III PARADIGMS, volto a valutare la sicurezza e l’efficacia di fingolimod, con somministrazione orale una volta al giorno, in bambini e adolescenti (di età dai 10 ai 17 anni) affetti da sclerosi multipla (SM). Lo rende noto l’azienda produttrice, Novartis.

Le analisi complete dei dati dello studio PARADIGMS sono attualmente in corso e i risultati verranno comunicati nel corso del settimo Congresso ECTRIMS-ACTRIMS che avrà luogo a Parigi (Francia) dal 25 al 28 ottobre.

I dati mostrano come fingolimod per via orale abbia portato, su un periodo fino a due anni, una riduzione significativa e clinicamente rilevante nel numero di ricadute (tasso annualizzato di ricadute) rispetto ad interferone beta 1-a intramuscolo.1 Il profilo di sicurezza di fingolimod è risultato coerente con quello osservato negli altri studi clinici (condotti sugli adulti), con un numero complessivamente maggiore di eventi avversi riportato nel gruppo trattato con interferone.

PARADIGMS è il primo studio di fase III randomizzato e controllato mai condotto su una terapia disease modifying (DMT, Disease Modifying Therapy) nella SM pediatrica.

Comunemente diagnosticata durante l’adolescenza, la SM pediatrica è caratterizzata da ricadute più frequenti e spesso più gravi rispetto a quelle osservate negli adulti con SM.3 Le ricadute influiscono negativamente sulla mobilità, sull’equilibrio e sulle funzioni cognitive; i pazienti con SM pediatrica hanno maggior probabilità di accumulare disabilità in età più precoce rispetto ai pazienti ai quali la SM viene diagnosticata in età adulta. Attualmente, per i bambini e gli adolescenti affetti da SM non ci sono trattamenti specificamente indicati sulla base dei dati di studi clinici randomizzati e controllati.

Fingolimod non è attualmente approvato per il trattamento della SM pediatrica. Novartis prevede di completare l’analisi di questi importanti dati da sottoporre alle autorità sanitarie per concordare i passaggi successivi nella richiesta di approvazione del farmaco.

Lo studio di fase III PARADIGMS
Lo studio di fase III PARADIGMS (NCT01892722) è uno studio a durata flessibile (fino a due anni), in doppio-cieco, randomizzato e multicentrico, volto a valutare la sicurezza e l’efficacia di fingolimod per via orale rispetto a interferone beta-1a in bambini e adolescenti con diagnosi confermata di sclerosi multipla, seguito da una fase di estensione in aperto di cinque anni6. Lo studio ha reclutato 215 bambini e adolescenti con la SM, di età compresa tra i 10 e i 17 anni, con EDSS (Expanded Disability Status Scale) tra 0 e 5,5.6 I pazienti sono stati randomizzati per ricevere fingolimod per via orale (0,5 mg o 0,25 mg, in base al peso del paziente) una volta al giorno o interferone beta-1a per via intramuscolare una volta alla settimana.

L’endpoint primario dello studio era la frequenza di ricadute nei pazienti trattati fino a 24 mesi (tasso annualizzato di ricadute).6 Gli endpoint secondari comprendevano il numero delle lesioni T2 nuove o aumentate di volume, il numero di lesioni T1 captanti il gadolinio, la sicurezza e le proprietà farmacocinetiche di fingolimod; ognuno di questi endpoint è misurato sull’intero periodo di trattamento.

Lo studio di fase III PARADIGMS è stato condotto in 87 ospedali di 25 Paesi nel mondo ed è stato disegnato in collaborazione con la Food and Drug Administration statunitense, l’European Medicines Agency e l’International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group.