Sclerosi multipla, in fase III il ponesimod di Janssen supera teriflunomide

Janssen ha annunciato i risultati top-line dello studio di Fase 3 OPTIMUM, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di ponesimod rispetto a teriflunomide negli adulti con sclerosi multipla recidivante. Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario e la maggior parte di quelli secondari.

Janssen ha annunciato i risultati top-line dello studio di Fase 3 OPTIMUM, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di ponesimod rispetto a teriflunomide negli adulti con sclerosi multipla recidivante. Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario e la maggior parte di quelli secondari.

Ponesimod è un modulatore selettivo del recettore 1 (S1P1P1) della sfingosina-1-fosfato, una classe di farmaci che si ritiene inibisca funzionalmente l'attività S1P e riduca il numero di linfociti circolanti intrappolandoli nei linfonodi.

Pertanto, ci sono meno cellule infiammatorie disponibili ad attraversare il sistema nervoso centrale (SNC) dove potrebbero danneggiare la mielina, la guaina protettiva che isola le cellule nervose ed è danneggiata in pazienti con sclerosi multipla.

L'endpoint primario di OPTIMUM era il tasso di ricaduta annualizzato (ARR) fino alla fine dello studio. Un end point secondario chiave è stato il cambiamento dal basale alla settimana 108 nei sintomi correlati alla fatica. La presenza di fatigue impatta fortemente sulla qualità di vita di chi soffre di sclerosi multipla e la sua riduzione è considerata un unmet medical need, un bisogno medico finora insoddisfatto.

Inoltre, lo studio ha valutato altri endpoint secondari: numero cumulativo di lesioni attive uniche combinate (CUAL) utilizzando la risonanza magnetica (MRI), tempo di accumulo di disabilità confermata (CDA) per le prime 12 settimane e tempo di 24 settimane di CDA dal basale alla fine dello studio.

Il profilo di sicurezza osservato per ponesimod nello studio OPTIMUM era coerente con gli studi precedenti di ponesimod, e il profilo di sicurezza noto per altri modulatori di recettori S1P.

OPTIMUM è uno studio di superiorità di fase 3, prospettico, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato attivo, a gruppi paralleli, di fase 3 per confrontare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di ponesimod 20 mg contro il teriflunomide 14 mg negli adulti con sclerosi multipla recidivante. Lo studio ha coinvolto 1.133 partecipanti con una durata del trattamento di 108 settimane.

I dati dello studio OPTIMUM sono stati accettati per la presentazione al 35° Congresso dell’ECTRIMS in programma a Stoccolma a metà settembre.

I dati dello studio OPTIMUM serviranno come base per la presentazione di proposte alla U.S. Food and Drug Administration e all'Agenzia Europea per i Medicinali per l'approvazione di ponesimod come trattamento per le forme recidivanti di sclerosi multipla, che sono previste per la fine di quest'anno.