Dopo aver ritirato il dossier registrativo della cladribina, decisione presa nel 2011, adesso la tedesca Merck intende ripresentare alle autorità regolatorie europee il dossier registrativo per questo farmaco orale anti sclerosi multipla.

Merck ha presentato all’Ema una lettera di intenti per poi depositare successivamente la Marketing Authorization Application (Maa) per cladribina compresse. Questo è l’inizio di un iter burocratico che prevede diversi passaggi normativi. L’azienda intende ripresentare il dossier anche in altre regioni.

La decisione dell’azienda tedesca fa seguito  la valutazione della società di nuovi dati e ulteriori analisi del profilo rischio-beneficio del composto.
Cladribina è una piccola molecola che interferisce con il comportamento e la proliferazione di alcuni globuli bianchi, in particolare i linfociti, che sono coinvolti nel processo patologico della SM. Più precisamente, il farmaco è un analogo della purina che mima l'azione dell'adenosina e perciò inibisce l'azione dell'adenosina deaminasi. E' facilmente distrutta dalle cellule del nostro organismo ad eccezione di quelle ematiche con il risultato di avere un'azione molto mirata.

"Mi congratulo con Merck per la sua decisione di andare avanti con cladribina compresse come dimostrato nella sua lettera di intenti per l'Agenzia europea per i medicinali", ha detto il professor Giancarlo Comi, direttore dell'Istituto di Neurologia Sperimentale (INSPE) e del dipartimento di neurologia presso San Raffaele di Milano, Italia. "Questa decisione è molto positiva per i pazienti con sclerosi multipla perché la messa a punto di trattamenti individualizzati in base alle loro esigenze individuali è una strategia fondamentale per ottimizzare la cura. Per raggiungere questo obiettivo abbiamo bisogno di avere accesso a più opzioni terapeutiche. Mentre le opzioni disponibili per i neurologi che trattano sono cresciuti nel corso degli anni, cladribina ha il potenziale per offrire una innovativa aggiunta al armamentario che i medici hanno a loro disposizione per curare i loro pazienti ".

"Il tempo ha portato ulteriori dati che consentono una migliore caratterizzazione del profilo di rischio-beneficio di cladribina, e questo ha spinto la nostra decisione di andare avanti con il processo di registrazione", ha detto Belén Garijo, membro del comitato esecutivo della Merck e CEO Healthcare.

Merck interruppe il suo programma di sviluppo clinico per cladribina compresse nel 2011 dopo che alcune autorità regolatorie avevano espresso preoccupazioni per la insufficiente caratterizzazione del profilo rischio-beneficio del farmaco. Tuttavia, fu autorizzato il completamento di alcuni grandi studi clinici che all’epoca erano già partiti e ulteriori informazioni sulla sicurezza sono stati raccolti anche in un registro a lungo termine. L’insieme di questi dati evidentemente dà all’azienda ragionevoli speranze che il farmaco possa essere positivamente rivalutato.