Sclerosi multipla nei bambini, conferme per fingolimod

Durante il 7° congresso congiunto degli European e Americas Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS-ACTRIMS) in corso a Parigi sono stati presentati per la prima volta i dati completi dello studio registrativo di fase III PARADIGMS condotto con fingolimod nella sclerosi multipla pediatrica.

Durante il 7° congresso congiunto degli European e Americas Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS-ACTRIMS) in corso a Parigi sono stati presentati per la prima volta i dati completi dello studio registrativo di fase III PARADIGMS condotto con fingolimod nella sclerosi multipla (SM) pediatrica.

Nello studio PARADIGMS, di fase III, fingolimod assunto una volta al giorno per via orale, ha determinato una riduzione clinicamente e statisticamente significativa del numero di ricadute (tasso annualizzato di ricadute) rispetto alle iniezioni intramuscolari di interferone beta-1a in pazienti pediatrici con età compresa tra 10 e 17 anni su un periodo fino a due anni.

Il profilo di sicurezza di fingolimod è risultato coerente con quello osservato negli altri studi clinici (condotti sugli adulti). Fingolimod non è attualmente approvato per il trattamento della SM pediatrica.

Nuovi dati dello studio di fase III EXPAND, condotto con siponimod, presentati al congresso, dimostrano, gli effetti del farmaco sulle lesioni alla risonanza magnetica nucleare (RMN) e sulla perdita di volume cerebrale nella SMSP.

C’è un forte bisogno di nuovi trattamenti per i pazienti con SMSP, poiché esistono pochi farmaci che si sono dimostrati efficaci e con un profilo di sicurezza accettabile. Nello studio EXPAND, siponimod ha ridotto la progressione della disabilità confermata a tre e sei mesi rispetto a placebo nei pazienti con SMSP, con un profilo di sicurezza simile a quello di altri modulatori del recettore S1P. I risultati dello studio EXPAND sono stati inviati a una rivista scientifica per la pubblicazione.

Una nuova analisi dello studio di fase III FREEDOMS, condotto con fingolimod nella SM recidivante remittente, la quale dimostra che i neurofilamenti, un biomarcatore di danno neuronale misurato da un campione di sangue, potrebbero diventare in futuro potenziali endpoint negli studi clinici di fase II.

L’analisi ha dimostrato una forte correlazione tra i livelli di neurofilamenti e le misure chiave dell’attività di malattia della SM (lesioni alla RMN, ricadute, perdita di volume cerebrale e progressione della disabilità). I livelli ematici di neurofilamenti sono stati significativamente più bassi nei pazienti trattati con fingolimod rispetto ai pazienti trattati con placebo a sei mesi, dimostrando l’effetto precoce del farmaco sulla progressione della malattia.