Neurologia e Psichiatria

SLA, Fda approva ederavone, prima novitÓ dopo 20 anni

La Food and drug administration ha approvato edaravone per curare i pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Sviluppato dalla giapponese Tanabe Mitsubishi, il farmaco sarÓ messo in commercio con il marchio Radicava (in Giappone dove Ŕ giÓ in commercio il marchio Ŕ Radicut).

La Food and drug administration ha approvato edaravone per curare i pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Sviluppato dalla giapponese Tanabe Mitsubishi, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Radicava (in Giappone, dove è già in commercio, il marchio è Radicut).

COME FUNZIONA Il farmaco è un antiossidante e agisce per bloccare la produzioni di radicali liberi che rappresenta uno dei problemi e al tempo stesso delle conseguenze a monte della SLA. L’azione del farmaco è dovuta all’effetto radical scavenger, che elimina le molecole che contengono le specie reattive dell’ossigeno e che sono responsabili dei danni a livello delle cellule nervose.

COME SI USA Viene somministrato con un ciclo di trattamento iniziale di dosaggio giornaliero per 14 giorni, seguito da un periodo di 14 giorni senza farmaco. I successivi cicli di trattamento consistono nel dosaggio su 10 di 14 giorni, seguiti da 14 giorni senza terapia.

EFFICACIA L'efficacia di edaravone per il trattamento della SLA è stata dimostrata in uno studio clinico di sei mesi condotto in Giappone. Nello studio, 137 partecipanti sono stati randomizzati a ricevere edaravone o placebo. Alla settimana 24, negli individui che hanno ricevuto edaravone si è osservata visto una minor riduzione della valutazione clinica della possibilità di svolgere le attività quotidiane rispetto a coloro che ricevevano un placebo.
Gli studi hanno dimostrato che il farmaco rallenta ma non blocca il decorso della malattia. Purtroppo, ha un effetto modesto e allunga la vita dei pazienti solo di un paio di mesi.

SICUREZZA Le reazioni avverse più comuni a edaravone riportate da parte dei partecipanti alla sperimentazione clinica era la presenza di disturbi della deambulazione.
La somministrazione del farmaco è associata anche a rischi gravi che richiedono cure mediche immediate, come orticaria, gonfiore o mancanza di respiro, e reazioni allergiche al bisolfito di sodio, un ingrediente del farmaco. Il bisolfito di sodio può causare sintomi anafilattici che possono essere pericolosi per la vita in persone con sensibilità al solfito.

PRIMA APPROVAZIONE IN GIAPPONE Il farmaco è stato approvato in Giappone e in Sud Corea. Inizialmente approvato nel 2001 in Giappone per l’ictus, i ricercatori giapponesi hanno pensato di avviare delle sperimentazioni per valutare la sua efficacia nella SLA. Nel 2015 la molecola è stata approvata nei due Paesi asiatici ed è già stata tilizzata su centinaia di pazienti affetti da SLA.

E IN EUROPA? In Europa, non ha trovato approvazione perché non avrebbe dimostrato “un sufficiente indice di sopravvivenza” dei soggetti sottoposti al trattamento.
L’unico farmaco attualmente in commercio negli Usa, Rilutek di Sanofi, approvato nel 1995, agisce bloccando la morte cellulare.

Comunicato Fda


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