L'Fda ha concesso a fingolimod, nuovo farmaco orale sviluppato da Novartis per la terapia della sclerosi multipla, la priority review, cioè un esame della domanda di approvazione, depositata lo scorso dicembre, con procedura d'urgenza. È la prima volta che l'agenzia concede questa corsia preferenziale a un farmaco orale per il trattamento di questa malattia.

La procedura d'urgenza, applicata di norma a farmaci in grado di rispondere a bisogni clinici non soddisfatti o impiegabili in aree terapeutiche in cui i trattamenti disponibili sono inadeguati, implica che l'esame del dossier registrativo avverrà in 6 mesi anziché nei tradizionali 10, per cui il farmaco potrebbe essere disponibile negli Usa entro l'anno. In Europa, la richiesta di approvazione è stata depositata all'Emea alla fine del 2009.

La domanda inoltrata all'Fda si basa sui risultati positivi dei due studi pivotal di fase III FREEDOMS e TRANSFORMS, pubblicati circa un mese fa sul New England Journal of Medicine. Nell'insieme, i dati dei due trial confermano l'efficacia di fingolimod nel ridurre le ricadute e la progressione della disabilità nei pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente, la forma che interessa circa l'85% delle persone colpite dalla malattia.
Inoltre, il farmaco ha un profilo di sicurezza ben documentato, con oltre 5.300 pazienti/anno di esposizione. Il programma di sviluppo clinico del farmaco comprende oltre 4.000 pazienti/anno di esposizione, con alcuni pazienti che hanno già raggiunto il sesto anno di terapia; caratteristiche che lo rendono il più vasto programma di fase III mai condotto su un farmaco per la sclerosi multipla. L'ampiezza di questa sperimentazione consolida la possibilità che fingolimod sia il primo prodotto approvato nella nuova classe farmacologica dei modulatori dei recettori della sfingosina-1-fosfato (S1P).

Il farmaco, noto anche con la sigla FTY720, è il primo di una nuova classe di farmaci per la SM che agisce sull'infiammazione modulando i recettori della sfingosina-1-fosfato (S1P-R) e riducendo il numero di linfociti che raggiungono il cervello. 
Fingolimod ha anche un'azione diretta a livello cerebrale, modulando i recettori della sfingosina-1-fosfato espressi sulle cellule cerebrali. Pertanto fingolimod può avere anche un azione diretta sulla sclerosi multipla all'interno del SNC.

Appartiene invece a una classe diversa cladribina, un altro promettente farmaco orale per il trattamento della sclerosi multipla, sviluppato da Merck KGaA e possibile concorrente di fingolimod nel prossimo futuro. Quest'ultimo, tuttavia, è per ora in vantaggio nella corsa verso l'approvazione.
Infatti, lo scorso novembre, L'Fda non ha accettato la domanda di registrazione di cladribina, ritenendo la documentazione inadeguata, mentre l'Emea non ha ancora dato risposta alla richiesta di via libera, depositata lo scorso luglio.

Come si legge nelle pagine del NEJM, poter disporre di una terapia orale per il trattamento della sclerosi multipla è altamente desiderabile per diversi motivi: migliorare la convenienza, diminuire gli effetti collaterali e migliorare la compliance. Inoltre, il nuovo meccanismo d'azione di fingolimod fa sì che il suo effetto immunosoppressore scompaia quando si interrompe il trattamento, permettendo ai linfociti circolanti di tornare a livelli normali nel giro di poche settimane.