Scopri i 10 potenziali blockbuster del 2018

Tra i molti lanci previsti nel 2018, ce ne sono 10 particolarmente interessanti anche per il loro potenziale economico perché si riferiscono a farmaci che ci si aspetta possano generare vendite annuali superiori al miliardo di dollari. Leggi l'articolo per scoprire quali sono questi farmaci che oltre a curare un ampio numero di pazienti faranno felici anche gli azionisti delle società che li hanno sviluppati.

Tra i molti lanci previsti nel 2018, ce ne sono 10 particolarmente interessanti anche per il loro potenziale economico perché si riferiscono a farmaci che ci si aspetta possano generare vendite annuali superiori al miliardo di dollari.

Tra essi, ci sono nuovi farmaci nell'HIV e nel diabete, ma non sorprende che 6 dei 10 farmaci siano nuove terapie antitumorali o farmaci per malattie rare - due settori in cui le aziende farmaceutiche sono particolarmente attive.

Del resto il progresso tecnologico e le innovazioni nei processi di sviluppo dei farmaci hanno favorito la concentrazione degli investimenti farmaceutici in aree ancora poco esplorate, dove le opzioni terapeutiche erano una volta nulle o limitate. E fortunatamente il panorama del settore sanitario si sta arricchendo di terapie mirate che offrono notevoli vantaggi nel trattamento di malattie potenzialmente letali.

Le previsioni di vendita al picco riportate sono proiezioni per il 2022, sono basate sulle stime degli analisti della società di intelligence di mercato EvaluatePharma.

1 Bictegravir/FTC/TAF - Gilead - HIV

Previsione di vendita al picco: 5,05 miliardi di dollari/annui
Si tratta di un’associazione a dose fissa di bictegravir (BIC) ed emtricitabina/tenofovir alafenamide (FTC/TAF), indicata per il trattamento dell’infezione da HIV-1 negli adulti naïve al trattamento. Ha ricevuto la priority review dell’Fda.
La notevole efficacia, la non necessità di farmaci “booster” e la migliorata tollerabilità renale e ossea del nuovo tenofovir (TAF) ne fanno una combinazione vincente.
Negli studi di Fase 3, il regime sperimentale con BIC/FTC/TAF è stato ben tollerato, con bassi tassi di interruzioni dovute a eventi avversi, un’elevata barriera alla resistenza e poche interazioni farmacologiche. La combinazione ha il potenziale per essere adatta a una vasta gamma di pazienti affetti da HIV, inclusi quelli con compromissione renale da lieve a moderata.
Questi dati provenienti dai pazienti naïve al trattamento, insieme a quelli di due ulteriori studi clinici condotti in pazienti provenienti da un precedente regime antiretrovirale, hanno costituito la base delle domande di registrazione inoltrate negli Stati Uniti e in Europa.

2 Semaglutide - Novo Nordisk - Diabete

Previsione di vendita al picco: 2,7 miliardi di dollari/annui
Pochi giorni fa, la Fda ha dato il via libera a semaglutide di Novo Nordisk, un nuovo analogo del GLP-1 in monosomministrazione settimanale per via sottocutanea, destinato al trattamento di pazienti adulti affetti da diabete di tipo 2. In uno studio di Fase 3 è risultato superiore a Trulicity (dulaglutide) di Eli Lilly. Verrà messo in commercio con il nome Ozempic e rappresenta una seria minaccia per numerosi farmaci attualmente sul mercato.
Considerate le potenziali vendite da oltre 2 miliardi di dollari, Novo Nordisk ha anche avviato un ampio studio sull'obesità, con l’obiettivo di valutare la perdita di peso dei pazienti, un fatto importante essendo l’obesità il primo fattore di rischio per il diabete.

3 Epacadostat – Incyte - Oncologia

Previsione di vendita al picco: 1,94 miliardi di dollari/annui
Epacadostat è un inibitore orale dell’IDO1 (indoleamina 2,3-diossigenasi 1), un enzima immunosoppressivo chiave che facilita la crescita del tumore perché consente alle cellule tumorali di evitare la sorveglianza immunologica. Epacadostat è estremamente potente e selettivo, in grado di regolare il microambiente immunitario del tumore, ripristinando così risposte immunitarie antitumorali efficaci.
In combinazione con l'inibitore del checkpoint immunitario PD-1 pembrolizuamb, ha mostrato un'attività antitumorale promettente, associata a un buon profilo di tollerabilità, in pazienti con melanoma avanzato, sia già trattati sia naïve al trattamento.

4 Rova-T - AbbVie - Oncologia

Previsione di vendita al picco: 1,44 miliardi di dollari/annui
Nel 2016 AbbVie ha investito 5,8 miliardi di dollari in contanti e fino a ulteriori 4 miliardi di dollari a raggiungimento obiettivi per acquisire la poco nota Stemcentrx e il suo farmaco Rova-T (rovalpituzumab tesirine), sviluppato per il carcinoma polmonare a piccole cellule (o microcitoma polmonare). Il farmaco ha dimostrato un’attività antitumorale incoraggiante unita a un profilo di sicurezza gestibile in un recente studio di Fase 1. Agisce rilasciando una “bomba” citotossica direttamente sulle proteine DLL3, normalmente espresse dalle cellule cancerose nell’80% dei pazienti con questo tipo di tumore, e assenti nelle cellule sane.

5 Ozanimod – Celgene - Sclerosi multipla

Previsione di vendita al picco: 1,27 miliardi di dollari/annui
Ozanimod è un nuovo modulatore selettivo del recettore della sfingosina 1-fosfato 1 (S1PR1) e 5-fosfato (S1PR5) attivo per via orale, in fase di sviluppo per indicazioni immuno-infiammatorie, tra cui sclerosi multipla recidivante, colite ulcerosa e morbo di Crohn. Appartiene alla stessa classe di fingolimod ma dovrebbe essere caratterizzato da una migliorata sicurezza.
Nel recente studio di Fase 3 denominato RADIANCE si è dimostrato superiore all’interferone β-1a nel ridurre tasso annualizzato di recidive e le lesioni cerebrali in pazienti con sclerosi multipla recidivante remittente, mantenendo un profilo di tollerabilità sovrapponibile al confronto.

6 Apalutamide - J&J - Oncologia

Previsione di vendita al picco: 1,24 miliardi di dollari/annui
Lo scorso ottobre Janssen ha depositato domanda di approvazione all’Fda per apalutamide, un inibitore orale del recettore androgeno di nuova generazione per il carcinoma prostatico non-metastatico resistente alla castrazione (CPRP). Si tratta del primo farmaco per questo setting clinico. Agisce inibendo l'azione del testosterone nelle cellule cancerose e impedendo agli androgeni di legarsi al recettore specifico. Il dossier si basa sui dati dello studio SPARTAN.
Una volta approvato, Janssen si troverà ad avere a dispsizio0ne due armi per questo tipo di tumore, abiraterone e, appunto, apalutamide. Potrà così meglio contrastare la concorrenza di Xtandi di Pfizer e Takeda.
Il cancro alla prostata è il tumore più comune tra gli uomini americani, insieme al cancro della pelle. Si prevede che nel 2017 saranno diagnosticati più di 161.000 casi di cancro alla prostata. E’ stato stimato che il 10-20% dei pazienti con diagnosi di carcinoma della prostata può sviluppare CRPC entro 5 anni. Si stima che nel 2025 il mercato mondiale dei farmaci per il cancro della prostata possa raggiungere i $12 miliardi.

7 Elagolix - AbbVie – Salute femminile

Previsione di vendita al picco: 1,21 miliardi di dollari/annui
Elagolix è un antagonista orale del GnRH, l’ormone di rilascio delle gonadotropine, e viene sviluppato per il trattamento del dolore moderato-grave da endometriosi. Questa patologia colpisce una donna su dieci in età riproduttiva ed è associata a sintomi dolorosi che possono essere debilitanti.
In due studi clinici di Fase 3 che hanno coinvolto quasi 1700 pazienti, elagolix ha dimostrato una superiorità rispetto al placebo nella riduzione di tre tipi di dolore associato all'endometriosi: dolore pelvico giornaliero mestruale, dolore pelvico non mestruale e rapporti dolorosi.
A seguito dei risultati degli studi, all’inizio di settembre AbbVie ha depositato domanda di approvazione all’Fda e, se approvato, Elagolix sarà la prima opzione terapeutica per il trattamento del dolore associato all'endometriosi in oltre di un decennio. 

8 AVXS-101 - Avexis - Malattie rare

Previsione di vendita al picco: 1,14 miliardi di dollari
E’ un candidato per la terapia genica che ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento di tutti i tipi di atrofia muscolare spinale (AMS) e la designazione di “Breakthrough Therapy”, così come la designazione Fast Track, per il trattamento della AMS di Tipo 1, uno dei più gravi disordini genetici neurologici.
Lo scorso maggio il candidato ha completato uno studio di Fase 1
L'atrofia muscolare spinale è una grave malattia neuromuscolare causata da un difetto genetico nel gene SMN1, che porta alla perdita dei motoneuroni e provoca progressiva debolezza muscolare e paralisi. E’ suddivisa in sottocategorie: tipi 1, 2, 3 e 4, basati sull'insorgenza e sulla gravità della malattia, che generalmente si correlano ai livelli di una proteina essenziale al corretto funzionamento dei motoneuroni.
AVXS-101 rappresenta una concorrente direttoper il nuovo farmaco Spinraza di Biogen che, al prezzo di 750.000 dollari per il primo anno di trattamento, è una delle 10 terapie più costose al mondo.

9 Lanadelumab - Shire - Malattie rare

Previsione di vendita al picco: 1,12 miliardi di dollari/annui
Lanadelumab è un anticorpo monoclonale che ha come bersaglio la callicreina plasmatica, coinvolta nell’eziopatogenesi dell’angioedema ereditario (HAE) o angioedema di Quincke, una malattia rara caratterizzata da gonfiore ricorrente della cute, delle mucose e degli organi interni che a volte può essere fatale.
Ci sono solo pochissimi farmaci per la cura degli attacchi di HAE e dei suoi sintomi e Shire ne possiede la maggior parte, disponendo di Cinryze (C1-inibitore umano), Firazyr (icatibant) e Kalbitor (ecallantide).
Nel 2015 Shire ha acquisito Dyax per 5,9 miliardi di dollari e con essa ha ottenuto il controllo di DX-2930, successivamente denominato lanadelumab, di particolare interesse per via del meccanismo d’azione che differisce da quello dei farmaci già disponibili.

10 Epidiolex - GW Pharma - Malattie rare

Previsione di vendita al picco: 960 milioni di dollari
Si tratta di una formulazione liquida di cannabidiolo purificato e di origine vegetale. E’ un cannabinoide non psicoattivo, sviluppato per il trattamento delle convulsioni in due tipi specifici di epilessia: la sindrome di Lennox-Gastaut e la sindrome di Dravet, una forma di epilessia associata a disturbi dello sviluppo neurologico, che insorge nel primo anno di vita nei lattanti.
Il 30 ottobre il dossier di Epidiolex è stato depositato all’Fda per l’approvazione, corredato dai dati clinici su 1.500 pazienti, 400 dei quali hanno avuto più di un anno di esposizione al farmaco.
GW si aspetta "una domanda significativa" dalle popolazioni di pazienti Lennox-Gastaut e Dravet, che ammontano rispettivamente a circa 35.000 e 8.000 pazienti.
Al momento non esistono trattamenti autorizzati negli stati Uniti per la sindrome di Dravet.
I risultati positivi del recente studio di Fase 3 su epidolex rappresentano l'unica valutazione clinica ben controllata di un farmaco a base di cannabinoidi per questa condizione devastante e resistente ai farmaci.