È già partito lo studio FOCUS4, un trial con una metodologia rivoluzionaria su 2400 pazienti con un cancro intestinale avanzato che saranno suddivisi in gruppi più piccoli a seconda degli specifici biomarcatori specifici trovati nei loro tumori. Lo studio è sponsorizzato da diverse istituzioni del Regno Unito ed coordinato dalla charity Cancer Research UK, che ne descrive le caratteristiche innovative in un comunicato stampa

I biomarcatori identificati nei singoli tumori saranno poi utilizzati per prevedere da quali trattamenti mirati i pazienti hanno più probabilità di trarre beneficio.

I partecipanti saranno innanzitutto sottoposti alla chemioterapia standard per 4 mesi e nel contempo a biopsie che saranno poi analizzate per valutare la presenza di un certo numero di biomarker.

Sulla base dei risultati di questi test, ai pazienti sarà data la possibilità di partecipare a un sottostudio in cui si sperimenterà un nuovo farmaco mirato al loro tipo specifico di tumore intestinale.

Coloro che mostreranno di non avere nessuno di questi biomarcatori o in assenza di sottostudi aperti per i loro biomarcatori, potranno partecipare a un trial in cui si valuterà l’effetto di una chemioterapia supplementare.

A differenza di ciò che accade in uno studio standard, ogni sottostudio sarà analizzato in quattro fasi per valutare l'attività e l'efficacia del farmaco.

Questo disegno flessibile permetterà ai ricercatori di interrompere la sperimentazione di composti che mostrano di non funzionare abbastanza e di sostituirli con altri agenti mirati, tra cui nuove molecole non appena queste saranno disponibili.

Quest’approccio è sufficientemente flessibile anche da permettere l’aggiunta di nuovi biomarcatori che saranno via via identificati, all’interno dello studio FOCUS4 o in altri studi.

"La ricerca ha dimostrato che non esistono due tumori intestinali identici, eppure continuiamo a trattarli tutti nello stesso modo” afferma l’autore principale dello studio, Tim Maughan, dell'Università di Oxford, nel comunicato diffuso da Cancer Research UK.

“FOCUS4 utilizza un approccio completamente nuovo alla sperimentazione clinica in oncologia: invece che concentrarsi su un singolo farmaco, cerchiamo di trovare il miglior trattamento per ciascuno dei pazienti arruolati” prosegue l’oncologo.

"Nello studio si sfrutta il 'periodo di tregua ' di cui di norma beneficiano i pazienti con un tumore all’intestino avanzato dopo aver fatto i 4 mesi di chemioterapia standard, periodo in cui di solito vengono monitorati fino a quando il tumore ricomincia a crescere e bisogna quindi fare una nuova chemioterapia” spiega Maughan.

Nello studio FOCUS4, invece, i pazienti saranno trattati coi farmaci sperimentali finché il tumore non riprende a crescere.

"Speriamo che questo approccio possa rappresentare una svolta radicale sia per il trattamento del cancro all’intestino sia per la gestione degli studi clinici ai fini della personalizzazione dei trattamenti per ciascun paziente" aggiunge lo specialista.

Due dei sottostudi sono già partiti; altri prenderanno il via nel 2015.

I pazienti saranno arruolati in 132 centri sparsi in tutto il Regno Unito, sotto il coordinamento generale della Medical Research Council (MRC) Clinical Trial Unit dello University College di Londra, dove è stato messo a punto il disegno dello studio FOCUS4.

Un altro aspetto importante del trial è che tutti i campioni saranno analizzati presso due laboratori centrali, a Cardiff e Leeds, anziché in ogni singolo ospedale, il che renderà più facile testare nuovi biomarcatori non appena saranno disponibili.

Richard Kaplan, a capo del programma FOCUS4 presso la MRC Clinical Trials Unit, spiega che “la capacità di gestire diversi sottotipi di cancro all’ntestino, diversi farmaci e diversi biomarcatori fa di questo studio una piattaforma potenzialmente molto più efficiente rispetto ai disegni convenzionali dei trial clinici per velocizzare l’identificazione delle migliori combinazioni di biomarker e di farmaci".

Da ultimo, Kate Law, a capo della ricerca clinica presso Cancer Research UK, aggiunge che “la flessibilità di FOCUS4 permetterà ai ricercatori di rispondere velocemente alle scoperte più recenti e di aggiungerle a sottostudi extra, via via che nuovi marcatori e nuovi farmaci diventeranno disponibili. Quest’approccio ha le potenzialità per rispondere a molte domande sul tumore all’intestino con un solo trial".

Alessandra Terzaghi