Oncologia ed Ematologia

Al via studio di fase II su farmaco sperimentale contro il glioblastoma

TRACON Pharmaceuticals, una società biofarmaceutica impegnata nello sviluppo e commercializzazione di nuove terapie target contro il cancro, la degenerazione maculare senile e i disordini fibrotici, ha annunciato l'inizio di uno studio di fase II disegnato per valutare efficacia e sicurezza della combinazione di TRC102 e temozolomide in pazienti con glioblastoma.

TRACON Pharmaceuticals, una società biofarmaceutica impegnata nello sviluppo e commercializzazione di nuove terapie target contro il cancro, la degenerazione maculare senile e i disordini fibrotici, ha annunciato l’inizio di uno studio di fase II disegnato per valutare efficacia e sicurezza della combinazione di TRC102 e temozolomide in pazienti con glioblastoma.

TRC102 è una piccola molecola ed è un inibitore del pathway di riparazione per escissione di basi che causa resistenza alla chemioterapia. La molecola è anche in studio in combinazione con altri farmaci chemioterapici, incluso pemetrexed in pazienti con mesotelioma. Gli studi sul farmaco sono sponsorizzati dal National Cancer Institute.

Lo studio di fase II è un trial in aperto, non randomizzato che valuterà l’attività della combinazione di TRC102 e pemetrexed in pazienti con glioblastoma che hanno mostrato una progressione della malattia alla radio e chemioterapia precedenti. L’endpoint principale dello studio è il tasso di risposta generale. Il trial includerà pazienti trattati o meno in precedenza con bevacizumab. In totale verranno arruolati 66 pazienti.

Nell'ambito della biologia cellulare, il sistema di riparazione per escissione di basi (noto anche come "BER", dall'inglese base excision repair) è un sistema di riparazione di danni del DNA occorso a singole basi. Il sistema BER è in grado di riparare errori avvenuti durante il processo replicativo, o più spesso le basi anomale formatesi per tautomerizzazione, deaminazione o alchilazione, processi che avvengono spontaneamente e che possono essere causa di mutazioni alla sequenza nucleotidica se non riparate per tempo. In particolare il sistema di riparazione per escissione di basi si serve di specifiche DNA glicosilasi, enzimi che agiscono solo su substrati riconosciuti. In generale, la BER è in grado di riparare non più di 10 basi contigue. Nei casi di danni maggiormente estesi, intervengono meccanismi di riparazione analoghi, come la riparazione per escissione nucleotidica.
Il glioblastoma è la forma più comune e più maligna di cancro al cervello. Ogni anno nell'Unione europea vengono diagnosticati circa 13mila casi di glioblastoma.