La casa farmaceutica francese Ipsen e l’azienda partner Inspiration Biopharmaceuticals hanno annunciato di aver ricevuto dalla Food and Drug Administration (Fda) la richiesta di interrompere due studi clinici di fase III condotti sul farmaco IB1001 per il trattamento dell’emofilia B.

La decisione dell’Agenzia regolatoria americana è basata su alcuni dati che mostrano lo sviluppo di  anticorpi anti-cellule ovariche di criceto cinese (Chinese Hamster Ovary) nei pazienti trattati con il medicinale.

IB1001 è un fattore IX ricombinante che si somministra endovena per il trattamento e la prevenzione dei sanguinamenti nelle persone affette da emofilia B.

Il primo studio era stato disegnato per valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco nel trattamento e nella prevenzione degli episodi di sanguinamento nei pazienti adulti affetti da emofilia B. Il secondo studio era stato disegnato per valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco nel trattamento e nella prevenzione degli episodi di sanguinamento in pazienti pediatrici precedentemente trattati per la patologia.

Durante le analisi di laboratorio di routine effettuate durante gli studi, Inspiration  aveva osservato e informato l’Fda che i pazienti trattati con il farmaco mostravano un trend in favore dello sviluppo di anticorpi anti-cellule ovariche di criceto cinese, le cellule nelle quali viene prodotto il farmaco.

Come spiegato dagli esperti, in tutte le molecole ricombinanti è presente una piccola porzione di proteine delle cellule ospiti. Comunque, l’alta percentuale di queste proteine osservata nei pazienti in terapia con il nuovo farmaco, ha portato gli esperti ad analizzare più in dettaglio la questione.

Negli studi precedenti condotti sul farmaco 86 pazienti con emofilia B erano stati trattati con il medicinale e nessuno aveva riportato eventi avversi associati alle proteine delle cellule ovariche di criceto cinese. Inoltre, affermano le aziende produttrici, non è stata ancora dimostrata alcuna correlazione tra il farmaco e lo sviluppo di tali anticorpi.

Inspiration sta continuando ad analizzare i pazienti arruolati in questi studi per ricavare informazioni riguardanti la sicurezza del farmaco. Questi dati, comunicano le case farmaceutiche, verranno condivisi con l’Fda.