La Commissione Europea ha approvato eltrombopag per il trattamento dei pazienti adulti con anemia aplastica severa che non rispondono in modo adeguato alla terapia immunosoppressiva e non sono eleggibili per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
Eltrombopag, un agonista orale del recettore della trombopoietina, è già approvato negli Usa per questa indicazione e per il trattamento della trombocitopenia nei pazienti con epatite C cronica, così come in quelli con trombocitopenia immune cronica che non avevano mostrato una risposta sufficiente alle immunoglobuline, ai corticosteroidi o alla splenectomia.
Nei pazienti con anemia aplastica grave, il midollo osseo non produce un numero sufficiente di globuli bianchi, globuli rossi e piastrine. Eltrombopag aumenta la produzione di cellule del sangue inducendo la proliferazione e la differenziazione delle cellule staminali del midollo osseo.
Il farmaco è il primo della classe degli agonisti orali del recettore della trombopoietina approvato in Europa per i pazienti con disordini del sangue gravi che non rispondono alle terapie già esistenti.
La decisione dell’Ema si basa sui risultati di uno studio di fase II che aveva mostrato una risposta ematologica pari al 40% in almeno una linea acellulare - globuli rossi, globuli bianchi o piastrine - dopo 12 settimane di trattamento. Durante la fase di estensione dello studio, otto pazienti avevano mostrato una risposta su più linee e in quattro di essi era stato diminuito gradualmente il dosaggio, osservando comunque un mantenimento della risposta per tutto il follow-up mediano di 8,1 mesi (range 7,2-10,6).
Condotto dal National Heart Lung and Blood Institute degli NIH, lo studio aveva coinvolto 43 pazienti con anemia aplastica grave che avevano risposto in modo insufficiente alla terapia immunosoppressiva. Nello studio, gli eventi avversi più frequenti erano nausea, fatigue, tosse, diarrea e cefalea.