La società farmaceutica americana Ariad Pharmaceuticals ha annunciato che l’FDA ha concesso lo status di terapia fortemente innovativa (“Breakthrough Therapy “) al farmaco  AP26113 per il trattamento di pazienti con cancro del polmone non a piccole cellule metastatico (NSCLC ) e linfoma anaplastico chinasi positivo ( ALK +) resistenti a  crizotinib.

AP26113 è un inibitore doppio sperimentale della chinasi del linfoma anaplastico (ALK) e del ricettore del fattore di crescita dell'epidermide (EGFR).

La designazione dell’FDA è stata sostenuta da risultati dello studio di fase I/II ancora in corso e denominato ALTA condotto su un totale di 137 pazienti con NSCLC ALK + la cui malattia era progredita nonostante la terapia con crizotinib.

In occasione del congresso dell’ESMO, sono stati resi noti i dati clinici aggiornati dello studio di fase 1/2. Questi risultati mostrano una marcata attività antitumorale dell'AP26113 in pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule ALK positivo, compresi i pazienti con metastasi cerebrali attive.
I dati dello studio hanno dimostrato che 52 su 72 pazienti valutabili hanno ottenuto una risposta obiettiva . Inoltre , la durata mediana della risposta è stata 49 settimane , mentre la sopravvivenza mediana libera da progressione è stata di 56 settimane.

Inoltre , in un sottogruppo di 14 pazienti con malattia attiva , non trattata o in progressione , 10 avevano evidenziato un miglioramento radiografico nelle loro metastasi cerebrali . Inoltre , Ariad ha riferito che tutti i sette pazienti TKI - naïve valutabili che sono stati trattati con AP26113 hanno evidenziato risposte obiettive , comprese le risposte complete in due casi.

L’ad dell’azienda, Harvey J. Berger ha indicato che la società è " focalizzata su come accelerare l'arruolamento dei pazienti nello studio ALTA corso e sulla pianificazione di uno studio di prima linea di AP26113 in pazienti naive al trattamento . "

Lo scorso dicembre, Ariad ha ricevuto l'approvazione da parte della FDA per riprendere la commercializzazione dell’anti leucemia ponatinib  dopo che la società aveva temporaneamente interrotto le vendite del farmaco a causa di problemi di sicurezza.
 
In Europa la commercializzazione del farmaco non è mai stata sospesa anche se sono state aggiunte una serie di avvertenze atte a consentire un migliore  rapporto rischio beneficio. Lo scorso mese di luglio, le autorità regolatorie europee hanno avviato una revisione simile , che è ancora in corso .
Tutto è iniziato sulla base di segnalazioni di un aumento dell’incidenza di trombi verificatosi nella fase di estensione a 24 mesi dello studio registrativo PACE e nello studio EPIC.