I risultati preliminari di uno studio di fase II, dimostrano che il farmaco sperimentale denominato PF-299, sviluppato da Pfizer, è efficace nel prevenire la progressione del carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) in stadio avanzato e potrebbe anche essere utilizzato come trattamento di prima linea in pazienti con questo tipo di patologia. Dallo studio è emerso che la sopravvivenza libera da progressione è risultata pari ad almeno 9 mesi per l'85% dei pazienti con NSCLC che presentano la mutazione di EGFR.

Il farmaco è un inibitore del recettore HER (human epidermal growth factor receptor). Inibisce irreversibilmente diversi membri di recettori appartenenti alla famiglia dei recettori HER, inclusi HER1 (EGFR), HER2 e HER4. Il farmaco, come erlotinib e gefitinib, ha mostrato di essere efficace in pazienti con NSCLC con mutazione di EGFR. PF-299 inibisce il signalling sia di EGFR wild-type sia di EGFR mutato e potrebbe essere usato nei pazienti con forme di NSCLC resistenti a erlotinib e gefitinib.

I pazienti arruolati soffrivano di NSCLC, non avevano ricevuto cure precedenti, non erano fumatori e presentavano mutazione di EGFR.
I pazienti hanno ricevuto 30 mg o 45 mg del farmaco una volta al giorno per 9 mesi. A fine trattamento il 57,1% dei pazienti in generale e l'84% dei pazienti che presentavano una mutazione di EGFR avevano mantenuto una sopravvivenza libera da progressione.

Un'ulteriore studio, presentato in occasione dell'ESMO di Milano, ha mostrato che PF-299 era superiore ad erlotinib in pazienti con NSCLC che avevano ricevuto almeno un trattamento chemioterapico precedente.
Questo trial ha arruolato 188 pazienti randomizzati a ricevere 150 mg QD di erlotinib o 45 mg di PF-299. Questo studio ha dimostrato un progressivo miglioramento nella sopravvivenza libera da progressione per PF-299 rispetto ad erlotinib (sopravvivenza media libera da progressione pari a 12,4 settimane per PF299 e 8,3 settimane per erlotinib).

L'efficacia del nuovo farmaco è risultata superiore per i pazienti con KRAS wild-type.